陈玲玲团队利用AAV递送环形RNA适配体，治疗阿尔茨海默病
该研究提出了腺相关病毒（AAV）递送ds-cRNA作为一种阿尔茨海默病的新兴治疗策略，通过靶向过度激活的PKR，抑制神经炎症和疾病进展进展。
2024-05-14
GSK与Rgenta达成合作，开发靶向RNA小分子疗法
根据协议条款，Rgenta将获得高达4600万美元的现金预付款和行权前里程碑付款，该公司有可能通过选择权行使、研究、开发、监管和商业化里程碑付款，以及分级专利费和潜在股权投资，获得高达近5亿美元收益。
2024-12-11
Nature子刊：李国玲/胥春龙/杨辉/吴士文/王柠团队利用AAV递送碱基编辑器，治疗DMD
研究团队使用人源DMD外显子50替换小鼠DMD外显子50和51，构建了一个基因人源化DMD小鼠模型，模拟DMD缺失突变并可靠地重现人类DMD表型。
2024-07-16
EMBO Rep：组合使用Hippo 和 MAPK信号通路靶向疗法有望治疗间皮瘤
他们的实验提供了更多证据，证实组合使用Hippo 和 MAPK信号通路靶向疗法有望治疗间皮瘤和其他癌症，比如这两种信号通路中一种或两种发生突变的 NSCLC。
2024-08-29
Theranostics：靶向微泡结合超声对转移性肿瘤具有潜在治疗作用
本研究表明抗VCAM-1抗体功能化的MB能够选择性地结合体外表达VCAM-1的受刺激脑内皮细胞;并促进体内Gd-DTPA和IgG在转移性脑癌小鼠模型左荷瘤半球的外渗。
2024-09-25
Gut：靶向RUVBL1可抑制胰腺癌生长
来自人类肿瘤的数据证实了RUVBL1蛋白在胰腺癌中的重要性。根据这些数据，与正常健康组织相比，肿瘤中的RUVBL1蛋白水平升高。它与 抑制致癌蛋白 MYC 的表达水平一致。
2024-07-08
JCR：张翾/何永捍团队开发特异靶向肝脏蛋白降解剂——LIVTAC
结果证明，LIVTAC作为一种新型的HCC治疗手段，可有效避免传统药物干预手段因分子靶向性不足而产生的“在靶毒性”，突显了其转化应用的巨大潜力，有望用于其它肝脏疾病的治疗。
2024-09-06
受PROTAC启发，许巧兵团队开发出基于抗原靶向降解的癌症疫苗
通过将TAgD-TVac与模型抗原卵清蛋白（OVA）配制来确认扩增交叉呈递。研究团队发现，经TAgD-TVac处理的抗原呈递细胞在细胞表面的MHC-I上表现出强烈的OVA衍生肽交叉呈递。
2024-12-04