蔡宇伽/洪佳旭团队开发基于病毒样颗粒的新型基因编辑递送工具，为亨廷顿病治疗带来新希望
研究团队表示，RIDE 系统的成功开发为亨廷顿舞蹈症的治疗带来了新希望，并有望在未来应用于其他神经退行性疾病和遗传性疾病的治疗。
2025-02-12
Nature：靶向线粒体VDAC2——破解实体瘤免疫治疗抵抗的"死亡密钥"
这项突破性研究揭示了VDAC2的双面角色：表面上是线粒体的普通"看门人"，暗地里却是肿瘤抵抗免疫攻击的"保护盾"。
2025-03-23
AACR2025：靶向 ICAM-1 的新型CAR-T细胞疗法有望治疗晚期甲状腺癌患者
在一项新的1期临床研究中，来自德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心的研究人员称，一种名为 AIC100 的新型嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞疗法以 ICAM-1 蛋白为靶点，在两种晚期甲状腺癌患者中
2025-05-30
中国首个且唯一获批治疗PFIC领域的非手术靶向药物奥德昔巴特在华上市
全球特药领域生物制药公司益普生宣布其罕见病创新药BYLVAY, Odevixibat capsules在中国正式商业上市，标志着进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)领域治疗药物的可及性取得重大突破。
2025-09-29
Cell子刊：靶向抗苗勒管激素信号，预防和治疗多囊卵巢综合征
在这项新研究中，研究团队发现，小鼠在青春期前暴露于高水平的 AMH 会导致两性出现类似 PCOS 的生殖和代谢缺陷。
2025-04-16
Science：细菌中的跳跃基因或能靶向作用并控制染色体末端的功能
来自康奈尔大学等机构的科学家们通过研究发现了一种全新的机制，揭示了这些“基因黑客”如何在细菌中生存和传播，这一发现或会对生物技术和药物开发产生重大影响。
2025-03-25
Nature子刊：靶向清除衰老肝细胞，治疗脂肪肝及多器官功能障碍
这些发现证实了 SHGS+ 肝细胞是 MASLD 的关键驱动因素，并突显了靶向衰老细胞的潜在治疗策略在肝病及其他疾病中的应用前景。
2025-04-02
Cell子刊：宋相容/刘继彦团队开发树突状细胞靶向的mRNA纳米疫苗，增强抗病毒免疫
这项研究强调了在 mRNA 疫苗开发中精准设计递送系统的关键重要性，为提高疫苗效力、减少脱靶效应以及减轻诸如疫苗相关呼吸系统疾病加重等潜在风险提供了变革性策略。
2025-08-28
攻克“不可成药”，David Baker团队中国博后利用AI从头设计蛋白，靶向内在无序蛋白，解锁治疗靶点
这两项研究中，研究团队采用了两种互补的设计策略，这两种策略基于氨基酸序列，而无需蛋白结构信息，因此，有助于在大量新的治疗靶点上实现高度通用的药物发现。
2025-07-20