Nat Chem Biol：刘宇辰/姚林合作开发一种基于人工lncRNA的精确靶向蛋白质降解策略，解决“难以成药”靶点问题
研究团队设计的alncRNA整合了RNA适配体（aptamers）和源自长链非编码RNA HOTAIR的特定片段。
2024-09-07
Science子刊：经改造后释放肿瘤靶向抗体和免疫刺激剂的γδ T细胞有望治疗骨肉瘤
γδT细胞是一种不太为人所知的免疫细胞，可以从健康的供体免疫细胞中提取。它们具有很强的先天抗癌特性，可以杀死抗体标记的靶标，而且可以安全地从一个人给予另一个人，没有移植物抗宿主病的风险。
2024-07-07
地中海贫血口服疗法III期研究成功
Mitapivat是一款first-in-class新型、口服丙酮酸激酶-R（PKR）激活剂，对野生型和突变型PKR均有激活作用，可以改善血红细胞的能量供应，提高血红细胞的健康水平。
2024-06-05
《科学》子刊：中国科学家揭示“打通肿瘤经络”、以促血管生成增强免疫应答的新疗法！
即使是胰腺导管腺癌（PDAC）这种超级免疫“冷肿瘤”，dCNP处理也能显著改善其肿瘤模型小鼠的免疫浸润状态，且经由新生成正常血管浸润来的免疫细胞，也不是常见的老弱病残状态。
2024-08-27
AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
2024-08-06
谭蔚泓院士团队开发基于mRNA-LNP的体内原位CAR-M细胞疗法，增强癌症免疫治疗
该研究开发了一种mRNA-LNP递送系统，用于体内靶向定制CAR-M的腹腔编程，并进一步加深了对CAR-M疗法治疗实体瘤的调控和反馈机制的理解.
2024-10-16
J Virol：一种此前未知的蛋白相互作用机制或有望帮助开发出更好的HIV疗法
这一研究发现或能为开发新型疗法铺平道路，APOBEC蛋白或许也能作为一种抵御HIV病毒的天然防御机制，从而也为抵御该病毒感染提供了新的思路。
2025-01-23
Sci Adv：对特殊基因进行抑制或有望帮助开发克服癌细胞对化疗药物顺铂耐受的新型疗法
本文研究描述了癌细胞对顺铂耐药的特殊分子机制，考虑到NPEPPS能作为药物靶点的特征，其或许有望帮助改善癌症患者的治疗结局。
2024-12-26