AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法

1999年，18岁的杰西·盖尔辛格（Jesse Gelsinger）因患有严重遗传疾病——鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症，接受了宾夕法尼亚大学詹姆斯·威尔逊（James Wilson）教授主导下的试验性腺病毒基因治疗。然而，仅仅几天后，杰西开始出现免疫系统失控和器官衰竭，并不幸离世。

这一悲剧，不仅让杰西成为了世界上第一个因基因治疗而去世的人，也中断了詹姆斯·威尔逊教授的科研事业，更让整个基因治疗领域的发展陷入停滞。

此后，詹姆斯·威尔逊教授缩减了他在宾夕法尼亚大学的实验室规模，并致力于寻找和开发更安全的基因治疗病毒载体，他的研究发现、改造并推广了腺相关病毒（AAV）作为基因治疗载体。最初，腺相关病毒（AAV）在1965年作为腺病毒的污染物被注意到，2000年左右，詹姆斯·威尔逊教授实验室的高光坪博士（现为马萨诸塞大学终身教授）开始分离并描述了这种病毒。

2017年12月，FDA首次批准了Spark Therapeutics公司的AAV基因疗法上市，开启了体内基因治疗新时代。如今，AAV已成为基因治疗首选载体。

带领整个基因治疗领域重回巅峰后，基因治疗先驱詹姆斯·威尔逊教授近日宣布，将离开宾夕法尼亚大学，领导两家新公司，将他在宾夕法尼亚大学的科学发现转化为新疗法。

据悉，詹姆斯·威尔逊教授将担任GEMMA Biotherapeutics和Franklin Biolabs的首席执行官，前者负责研发，后者作为CRO公司负责服务和生产。他表示，这两家新公司将专注于开发罕见病基因疗法，它们将成为加速未来基因治疗的下一步，并显著更快地向患者提供治疗。

GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利，分别是PBGM01（用于治疗GM1神经节苷脂沉积症）、PBKR03（用于治疗克拉伯病）和PBML04（用于治疗异染性脑白质营养不良症）。

实际上，这并不是詹姆斯·威尔逊教授首次涉及生物技术领域创业，他的实验室已经转化出了多家公司，包括Regenxbio、iECURE等，前者已于2015年在纳斯达克上市，后者于2022年底完成了6500万美元A1轮融资。