超越CRSIPR，线粒体靶向的ARCUS核酸酶，消除线粒体致病基因突变
Precision公司首席研究官 Jeff Smith 博士表示，对于线粒体疾病，ARCUS之所以成为如此优雅和简单的工具，是因为它是一个单组分蛋白质，可以识别和消除突变的线粒体DNA。
2023-12-08
Cell子刊：上海药物所徐石林团队开发PROTAC降解剂，靶向METTL3-METTL14复合物，治疗白血病
在这项研究中，徐石林团队尝试开发一种有效的治疗工具，可以破坏METTL3和/或METTL14的稳定性。
2024-01-11
靶向HMGB1:慢性肾脏疾病的潜在治疗策略
慢性肾脏疾病(CKD)是一种影响全球人类健康的毁灭性疾病，其特征是进行性和不可逆的肾单位损失，肾脏再生能力降低，微血管损伤，炎症变化，代谢和氧化应激以及纤维化
2023-11-21
诺奖团队用CRISPR“粉碎癌症”，靶向非编码序列，清除脑肿瘤
这种基于CRISPR的癌症粉碎提出了一种创新的治疗范式，它独立于肿瘤的遗传和表观遗传起源，将超突变癌症的肿瘤突变负荷和化疗药物TMZ信号转化为一种潜在治疗途径。
2023-12-04
同济大学刘琦团队开发新型AI模型，用于CRISPR靶向预测和优化
该研究将关键互作特征用于开发一个全新的、高效的脱靶效应打分方法，即CRISOT-Score（图1d），用于计算给定脱靶序列的脱靶打分。
2023-12-04
首款 RNA 编辑疗法即将投入临床
Wave生命科学公司上个月提交了WVE-006的临床试验申请，该疗法将成为有史以来第一个进入临床开发的RNA编辑疗法。如果获得批准，该公司计划在今年年底开始为首批患者投药，并在2024年获得数据。
2023-10-12
癌症干细胞的调控和信号通路:对癌症靶向治疗的启示
肿瘤发生和肿瘤进展被认为是一个复杂的渐进过程，涉及多层次的反应和突变的积累。在过去的几十年里，肿瘤学领域出现了许多关于这一主题的研究。
2023-11-24
推进纳米技术以改善靶向癌症治疗:克服临床实施中的障碍
癌症是一种复杂的疾病，长期以来给治疗带来了巨大的挑战，需要新的方法来克服化疗和放疗等传统治疗方法的局限性，这些治疗方法通常会产生严重的副作用，效果也不尽如人意。
2023-11-27
FN1 3′-UTR可能是构建胃癌靶向药物的更好的治疗靶点
2020年，全球有超过100万新发胃癌病例，76.9万人死于胃癌。传统的胃癌治疗方法通常针对蛋白质或其相关途径。其中包括阿帕替尼(一种用于晚期胃癌的选择性VEGFR2酪氨酸激酶抑制剂(TKI))
2023-12-06