Cell Discovery | 新突破：改良Cas13d实现高效的胞浆RNA靶向治疗
研究中开发的核质转运Cas13d能有效将CRISPR RNA（crRNA）从核内转移到细胞质，实现了在细胞质内靶向降解RNA。
2024-04-19
开发RNA靶向药物，Remix完成6000万美元融资，并与强生达成10亿美元合作
2023年12月，Remix公布了其领先项目REM-422的临床前数据，这是一款靶向降解转录因子MYB的mRNA的口服小分子药物。
2024-01-05
iScience：揭示RNA结合蛋白在癌症发生中发挥的重要作用有望帮助开发新型靶向性癌症疗法
本文研究结果表明，揭示这些旁系同源蛋白（在本文中指LARP4A和LARP4B蛋白）的明确生物性角色或许能提供新方法来识别组织特异性的靶点及开发潜在的药物干预策略。
2024-05-11
Ipsen与Skyhawk合作开发RNA靶向的小分子，治疗罕见神经系统疾病
目前，Skyhawk全资拥有的研发管线包括神经退行性疾病、肿瘤学、神经肌肉、纤维化和其他疾病类型，大多是针对以前被认为对于传统蛋白质靶点来说的“不可成药靶点”。
2024-04-26
PNAS：RNA拖尾机制驱动淀粉样蛋白形成相变
本研究的工作提供了一个替代框架，以探索细胞如何有效地组装生理淀粉样蛋白的发生，以响应细胞提示，并检查发生在各种模型系统中的固化机制。
2024-06-23
研究人员实现RNA定点高效乙酰化修饰
该研究重组真核生物tRNA乙酰化修饰活力，提出乙酰化修饰酶复合物Kre33-Tan1识别底物的“分子标尺”模型，实现tRNA与小RNA分子上的定点高效乙酰化修饰。
2024-04-24