Ipsen与Skyhawk合作开发RNA靶向的小分子，治疗罕见神经系统疾病
目前，Skyhawk全资拥有的研发管线包括神经退行性疾病、肿瘤学、神经肌肉、纤维化和其他疾病类型，大多是针对以前被认为对于传统蛋白质靶点来说的“不可成药靶点”。
2024-04-26
Nat Metab | 北京大学庞艳莉/乔杰/姜长涛/李蓉发现多囊卵巢综合征的治疗新靶点
多囊卵巢综合征是一种复杂的体征和症状，包括雄激素过多(多毛症和/或高雄激素血症)、卵巢功能障碍和多囊卵巢形态，通常伴有心血管疾病、2型糖尿病、高血压和血脂异常的风险增加。
2024-05-24
Nature Medicine | 重塑帕金森病治疗前景：Prasinezumab在早期帕金森病快速进展亚型中的疗效分析
该研究强调需要验证的生物标志物，这些标志物可以可靠地测量体内的病理性α-突触核蛋白。开发此类生物标志物将显著推进更准确地诊断PD、监测疾病进展和治疗反应的能力。
2024-04-21
Science子刊：腺病毒疫苗治疗HPV相关癌症，1期临床结果发布
进一步分析表明，这种有益反应与肿瘤微环境有关，疫苗通过扩增外周HPV特异性T细胞而发挥作用。这些结果表明，有必要对RRP患者进行进一步的PRGN-2012的临床开发，目前正在进行2期临床试验。
2023-12-14
Adv Sci：黄锦海/周行涛团队使用AAV介导的CRISPR基因编辑治疗角膜新生血管
该研究使用CRISPR-Cas9基因编辑系统敲除VEGFA基因来治疗小鼠缝线诱导的角膜新生血管。据悉，这是第一项利用AAV介导的CRISPR-Cas9基因编辑系统在体内治疗角膜新生血管的研究。
2024-04-15
脂质聚合物混合纳米颗粒可能成为癌症治疗量身定制的下一代方法
癌症是所有健康问题中高度分级和广泛传播的疾病，是全球死亡率和发病率的主要原因。2018年发现了1800多万癌症患者，其中900多万人死亡。到2040年，这一数字将翻一番。
2023-12-20
：ARNTL2是预测厄洛替尼治疗胰腺癌预后和治疗效果的可靠生物标志物
本研究已经将ARNTL2描述为一种新的预后生物标志物和敏感性预测指标，用于识别厄洛替尼反应性胰腺癌病例。这些结果有助于推进精确肿瘤学领域，实现更准确和有针对性的治疗干预。
2024-03-21
Sci Transl Med | 南开大学赵强等团队合作发现腹主动脉瘤的潜在治疗新策略
该研究发现胰岛素样生长因子1受体(IGF1R)的局部抑制可以预防AAA, AAA患者的主动脉组织中IGF1和IGF1R升高。
2024-05-06