Cancer Biol & Med:综述文章解读Tpex细胞或有望彻底改变人类靶向性癌症免疫疗法的规则
这篇综述中,研究人员阐明了以强大的自我更新和增殖能力为特征的Tpex 细胞如何转化成为反应性耗竭CD8+ T细胞,从而为癌症治疗提供新的途径。
舒易来/何英姿团队开发多位点表达的基因替代疗法,恢复DFNB111耳聋小鼠模型听力
该研究提示了基于AAV基因治疗Mpzl2相关耳聋的潜力,并为靶向耳蜗中不同细胞类型中表达的其他耳聋相关基因的基因治疗提供了概念验证。
AAV基因疗法,成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中,Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型(AAV9)的基因疗法,通过脊髓注射,将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业,成立两家公司,开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
地中海贫血口服疗法III期研究成功
Mitapivat是一款first-in-class新型、口服丙酮酸激酶-R(PKR)激活剂,对野生型和突变型PKR均有激活作用,可以改善血红细胞的能量供应,提高血红细胞的健康水平。
Nat Med:临床研究表明CAR-T细胞疗法有望治疗侵袭性滤泡性淋巴瘤
在这项临床研究中,来自北美、欧洲和日本 31 个医疗中心的 130 名复发的滤泡性淋巴瘤患者在两年的时间里接受了一种 CAR-T 细胞疗法,即lisocabtagene maraleucel 。
JCI:临床试验表明,预防癌症的局部免疫疗法或能训练机体的免疫系统来抵御癌前病变
本文研究结果确定了Th2免疫在癌症免疫预防中的关键角色,并强调了Th2/IL-24轴或能作为人类皮肤癌预防和治疗的一种创新性靶点。
Cell Metabol:通过遗传修饰机体的脂肪细胞或有望开发出新型减肥疗法
这项研究揭示了外周GIPR在脂肪组织中发挥作用的机制,为体重管理和能量平衡提供了新的视角,也为开发更有效的肥胖治疗方法铺平了道路。
Cancer Res:科学家识别出一种有望开发出新型胰腺癌疗法的特殊酶类靶点
本文研究强调了MICAL2影响PDAC生物学特性的多种途径,同时也为未来进一步调查靶向作用MICAL2从而作为治疗干预措施提供了一定的研究基础。
Science:机体神经元保护的性别差异或有望揭示阿尔兹海默病的新型疗法靶点
研究发现强调了TLR7在性别偏见的脱髓鞘过程中扮演的关键作用,并表明,抑制TLR7或能作为一种有希望的策略来防止阿尔兹海默病和其它脑部疾病中脱髓鞘过程的发生。