iScience：利用诱导性多能干细胞构建研究肥厚型心肌病的体外模型
基因突变发生在基因组中编码力学、挤压蛋白的部分，即肌节（sarcomeres）。如果运动蛋白出了问题，为什么电流会受到影响？
2024-07-07
Nature子刊：浙江大学钱鹏旭团队揭示造血干细胞可用于骨髓靶向白血病药物递送
【导读】白血病是一种源自骨髓的血液恶性肿瘤，为白血病的发生、发展和复发，提供了必要的信号。然而，如何特异性地将药物输送到骨髓，仍是一个难题。团队通过向造血干细胞和祖细胞 （HSPC） 膜注入脂质体（H
2024-07-24
Science：一种诱导胎儿血红蛋白表达的 WIZ 转录因子降解剂有望用于治疗镰状细胞病
镰状细胞病是由负责制造成人血红蛋白的基因突变引起的。这种基因突变导致红细胞畸形（形成新月形，而不是圆盘形），进而导致氧气运输问题和细胞粘连在一起，从而引起疼痛。
2024-07-18
Diabetes：科学家在人类1型糖尿病发病不同阶段观察到了明显不同的T细胞特征
本文研究结果表明，不同的血液CD8+ T细胞特征或能作为指示1型糖尿病发生和进展的重要潜在生物标志物。
2024-07-18
Nat Commun：科学家识别出与阿尔兹海默病相关的大脑血管改变
来自梅奥诊所等机构的科学家们通过研究揭示了血脑屏障功能异常的独特分子特征，有望帮助开发诊断和治疗该病的新方法。
2024-07-04
Nature子刊：人工智能+血浆蛋白质组，提前7年预测帕金森病
在这项研究中，研究团队分析了99名近期被诊断患有帕金森病的患者、72名出现快速眼动睡眠行为障碍但还没有出现帕金森相关运动症状的患者，以及36名健康对照者的血样。
2024-06-25
Nat Immunol | 孙敏轩/李石洋/彭长庚等发现NPM1在炎症性肠病和结直肠癌中的调控作用
本研究揭示了NPM1通过结合p65促进TFAM转录、影响ILC3线粒体功能和IL22表达，从而参与肠道稳态调控的分子机制。
2024-08-09
诺和诺德公布血友病双抗III期临床结果
Mim8是诺和诺德利用Genmab的DuoBody技术平台开发的一款模拟凝血因子VIIIa（FVIIIa）作用的双抗药物，通过皮下注射给药。
2024-06-28