Cell:利用新开发的蛋白脂载体在体内安全有效地递送DNA和RNA
研究人员成功地设计出了一种蛋白脂质载体平台,即FAST-PLV。该平台可避开肝脏,使治疗更有效地针对大脑和肺部等区域。
2024-10-28
全球首个:锐正基因ART002在超高LDL-C基线HeFH患者中实现24周持续降脂,LDL-C平均降幅达56%
临床数据显示:ART002在这些受试者实现了目标蛋白PCSK9敲除的饱和药效并维持稳定,同时安全有效地降低了LDL-C浓度,平均降幅达56%,个体最高达70%,且维持稳定。
2025-04-16
Nature子刊:陈斯迪团队开发多种Cas12a 敲入小鼠模型,用于多重基因组编辑、疾病建模和免疫细胞工程
在这项最新研究中,陈斯迪教授团队开发了一系列背景为 C57BL/6 的 Cre 依赖的条件性表达小鼠或组成性表达 Cas12a 小鼠模型,包括 LbCas12a 和高保真增强版 AsCas12a。
2025-03-25
北京化工大学最新Nature:冯越团队建立噬菌体反防御“海绵蛋白”研究新范式
噬菌体编码的抗细菌Thoeris系统的“海绵蛋白”Tad1和Tad2均为具有两种不同的结合口袋的“超级海绵蛋白”,并同时能逃逸细菌免疫。
2024-11-03
邦耀生物基因治疗的首例外籍镰刀型细胞贫血病患者顺利出院
目前,BRL-101基因治疗的首例重型地贫患儿至今治愈已超4年,这也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。
2024-12-07
Nat Commun:CUL5基因修饰或能促进机体T细胞生长并提高癌症疗法的成功率
文研究表明,靶向泛素系统中的CUL5可能增强CAR-T细胞的效应功能,从而提高免疫疗法的效果。这一突破为未来癌症治疗提供了新的希望。
2025-02-25
《自然·医学》:基因治疗、AI筛癌、家庭菜园、手机游戏……!2025年最值得期待的11项临床试验出炉
《自然·医学》杂志推出年度专题回顾,邀请了11位前沿科学家,分别提名一项2025年值得关注的临床试验,这些研究的结果将对医学的未来产生重大影响。
2024-12-19
Science:破坏特殊基因或能预防T细胞耗竭从而改善免疫疗法的疗效
研究者表示,Asxl1能破坏其赋予T细胞优越的长期治疗潜力,而这或许是未来科学家们设计基于T细胞的免疫疗法的一种非常有希望的策略。
2024-10-16
张锋最新论文:开发最小化免疫原性的CRISPR核酸酶,为更安全的基因编辑疗法奠定基础
该研究对用于 CRISPR 基因编辑治疗的 Cas 核酸酶 SaCas9 和 AsCas12a 进行了理性工程化改造,设计出了具有最小化免疫原性的 SaCas9 和 AsCas12a 突变体。
2025-01-12