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有潜力终生只需用药一次,锐正基因基因编辑新药临床批准

根据公开信息,ART001目前是中国唯一达到90%TTR敲降的体内基因编辑产品。

2024-09-03

Nature多组学研究:运动从基因表达到蛋白质功能重塑我们的身体

这项研究涵盖了19种组织、25种分子平台和4个训练时间点的9,466项检测,发现了数以千计的共享和组织特异性分子改变,并在多个组织中发现了性别差异。

2024-08-14

揭示肿瘤抑制基因BRCA1在抑制肿瘤方面的新作用

本研究的新发现解释了 BRCA1 通过促进无错误修复的关键步骤而发挥的肿瘤抑制功能。

2024-10-30

机体干细胞能根据潜在疾病来调整其在基因疗法中的作用!

本文研究结果表明,造血干细胞的克隆生长活性、谱系输出、长期的谱系定向和体细胞突变率会受到潜在疾病、患者治疗时年龄、遗传缺陷纠正的程度和遗传性疾病所施加的造血压力的影响。

2024-11-25

JECCR & Trends Cell Biol:揭示肿瘤抑制蛋白p53的单一突变影响人类胰腺癌进展背后的分子机制

本文研究阐明了p53 R270H和p53R172H两种突变对胰腺导管腺癌细胞代谢的突变特异性影响。

2024-12-14

Cell:基因组监测可作为开发精准噬菌体疗法的有效工具

这项工作探讨了基因组监测指导下的精准噬菌体治疗的前景,通过绘制CRAB的遗传多样性和地理分布图,开发并设计了噬菌体混合物,可能成为解决CRAB感染者耐药问题的有效策略。

2024-10-23

刷新生物蛋白尺寸极限!Science:新研究揭示迄今为止发现的最大蛋白的合成机制

研究团队负责人之一,布拉德利·摩尔教授将PKZILLA-1比喻为蛋白质界的珠穆朗玛峰,其体积比前纪录保持者——人体肌肉中的titin蛋白还要大25%,长度可达惊人的1微米。

2024-08-26

邦耀生物基因治疗的首例外籍镰刀型细胞贫血病患者顺利出院

目前,BRL-101基因治疗的首例重型地贫患儿至今治愈已超4年,这也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。

2024-12-07

《自然·神经科学》:贝勒医学院团队发现tau蛋白磷酸化和聚集的新机制!

2023年,美国贝勒医学院Huda Yahya Zoghbi 团队就在《神经元》上发文,他们通过跨物种遗传筛选,发现酪氨酸激酶2(TYK2)可能是一个调节tau蛋白水平的重要因子,但至于

2024-11-23

Cell:利用蛋白质组学破解细胞表面的通信语言

Li和来自斯坦福大学和布罗德研究所的研究人员研究了神经元内teneurin激活后发生的信号传导。

2024-09-24