中国首个！有潜力终生只需用药一次，锐正基因基因编辑新药临床批准

2024年9月2日，锐正基因（Accuredit）宣布其自主研发的基于非病毒载体的体内基因编辑药物ART001获美国FDA临床试验许可，成为中国第一个获美国FDA临床试验许可的基于非病毒载体的体内基因编辑药物，拟开发用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）。 

ART001是中国首个进入人体临床试验的基于非病毒载体的体内基因编辑药物，目前正在中国开展临床1期试验。

ART001注射液由锐正基因研发，通过脂质纳米颗粒（LNP）将CRISPR基因组编辑组件递送到肝脏，对TTR基因进行编辑，从而阻断TTR蛋白的表达，从根源上避免产生淀粉样物质异常沉积。

由于体内基因编辑药物有潜力终生只需用药一次即可停止病情进展甚至逆转和”治愈“疾病，有望为患者带来新的治疗方法。

此外，据锐正基因公开资料介绍，该公司开发的体内基因技术平台以脂质纳米颗粒（LNP）作为递送载体，不需使用病毒和细胞，有望大幅度降低新药研发生产成本。

2024年6月，锐正基因在美国圣地亚哥举行的2024年国际生物大会（BIO 2024）上发布了ART001的24周临床研究数据，受试者在用药4周后直至24周，高剂量组的外周TTR蛋白水平较基线平均下降超过90%。截至目前，所有受试者均已跟进36周或以上，药效依然保持稳定。

安全性方面，ART001所有受试者均未出现任何输注相关反应。同时，在基因编辑产品最受关注的脱靶编辑安全性方面，ART001在几十倍的饱和剂量下，未检测到脱靶编辑。

根据公开信息，ART001目前是中国唯一达到90%TTR敲降的体内基因编辑产品。

根据锐正基因新闻稿介绍，综合安全性和药效，ART001具备“best-in-class”的潜力。