揭示CLN5基因编码的蛋白是BMP合酶，有望开发出治疗神经退行性疾病的新疗法
作为细胞内的微小区室，溶酶体是需要降解的分子的垃圾处理器，对细胞功能和人体健康至关重要；溶酶体蛋白的功能紊乱与多种神经退行性疾病有关。确定编码这些蛋白的基因发生突变如何导致疾病，不仅能让科学家们更好地
Cell：成功解析Spns2转运体的低温电镜结构，为药物开发铺平了道路
在一项新的研究中，来自美国圣犹达儿童研究医院和德克萨斯大学西南医学中心的科研究人员研究了一种参与癌症和免疫的转运体的结构和功能。他们捕获了该转运体的六种结构，包括它与抑制剂结合时的结构，为了解它的工作
多发性硬化症和视神经脊髓炎谱系疾病治疗药物，迎来超长期疗效和安全性研究数据
作为导致青壮年中枢神经系统炎症和神经退行性损伤的主要原因之一，脱髓鞘疾病的病理特征非常明显，主要是包裹中枢神经系统轴突的髓鞘或少突胶质细胞受损。
Cancer Discov：科学家在对疗法耐受的三阴性乳腺癌中识别出了关键弱点 或有望帮助开发新型靶向性疗法
来自范德堡大学医学中心等机构的科学家们通过研究发现了一种能靶向作用自然杀伤性细胞的药物，其或有望在对免疫疗法耐受的三阴性乳腺癌患者机体中诱发出一定的治疗性反应。
Advanced Science：赖毓霄团队开发3D打印黑磷支架，重塑骨免疫调控、促进骨再生
总的来说，该研究提出了以临床挑战为导向的骨免疫调节和成骨治疗方法，即利用适当的骨修复材料对SAON骨缺损进行填充和修复。
Nature子刊：梁兴杰团队开发IL-6水凝胶海绵，预防CAR-T细胞疗法副作用
这种基于水凝胶的IL-6海绵策略将对细胞因子风暴（CRS）的治疗从传统的抗体阻断缓解转化为有效的预防，具有开发更安全的CAR-T细胞疗法的潜力。
Ann Rheu Dis：科学家识别出有望帮助开发治疗人类强制性脊柱炎新型疗法的特殊生物标志物
来自俄勒冈健康与科学大学等机构的科学家们通过研究或能帮助解释参与自身免疫性疾病—强直性脊柱炎发生的分子过程；同时研究人员还发现了一种强直性脊柱炎的新型疗法，其对于携带特殊遗传突变的患者比较有效。
Lancet | 从生活方式调整到药物干预：四川大学李舍予团队总结了有关减肥药利弊的最新证据
该研究发现在超重和肥胖的成年人中，芬特明-托吡酯和 GLP-1 受体激动剂被证明是最好的减肥药物；在 GLP-1 激动剂中，semaglutide 可能是最有效的。
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
Nat Commun：科学家开发出用于研究人类子宫肌瘤发病机制的新型模型
来自美国西北大学等机构的科学家们通过研究开发出了一种新型的子宫肌瘤细胞模型，其源于常见的遗传突变，这种新型模型的开发或能加速科学家们对未来疗法的进一步研究和开发。