诺华开创性siRNA降胆固醇药物Leqvio：在2个ASCVD亚群患者中显著持久降低LDL-C!
Leqvio是全球批准的第一个降胆固醇siRNA药物，已在欧盟获批上市，正在接受美国FDA审查。
Mol Cell：利用CRISPR筛选技术或有望识别出治疗急性髓性白血病的新型药物靶点
2021年8月23日 讯 /生物谷BIOON/ --急性白血病的转化状态需要一定的基因调节程序，而这些程序主要涉及转录因子和染色质调节子。近日，一篇发表在国际杂志Molecular Cell上题为“ZMYND8-regulated IRF8 transcription axis is an acute myeloid leukemia dependency”
Cell Research:开发出新一代高效、低毒的肿瘤限制性IL-15前体药物
Cell Research在线发表了中国科学院生物物理研究所研究员彭华与美国德克萨斯大学西南医学中心教授傅阳心合作完成的研究论文Tumor-conditional IL-15 pro-cytokine reactivates anti-tumor immunity with limited toxicity，该研究开发了新
Nat Commun：细胞毒性药物或会增加卵巢癌细胞对疗法的耐受性
2021年8月10日 讯 /生物谷BIOON/ --由于具有动态学的特性，癌细胞-细胞外基质交联的进化让科学家们难以捉摸，其对于影响癌细胞的转移和对疗法的耐受性至关重要。在癌症化疗过程中，癌细胞有时会对细胞毒性药物产生一定的耐受性，而阐明为何疗法无法发挥作用对于开发新型癌症疗法至关重要。近日，一篇发表在国际杂志Nature Communications上题为“
首个Alport综合征(遗传性肾炎)药物！新型口服Nrf2激活剂bardoxolone在日本申请上市!
bardoxolone有潜力成为第一个治疗Alport综合征的药物，2026年的销售额将达到25亿美元。
拜耳全新症状性慢性心衰治疗药物维立西呱在欧盟获批
2021年7月22日，拜耳宣布欧盟委员会已经批准维立西呱（2.5 毫克、5 毫克和 10 毫克）在欧盟地区的上市许可，商品名为Verquvo™。 维立西呱是一种可溶性鸟苷酸环化酶刺激剂，用于治疗症状性慢性心力衰竭成人患者（射血分数降低、近期发生过需要静脉治疗的失代偿事件稳定后）。与现有的心衰治疗方法不同，维立西呱提供了一种独特的方法来管理失代偿事件（也称为加重事件）后的慢性心衰患者。
全球首个进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)药物！欧盟批准强效回肠胆汁酸转运体抑制剂Bylvay(odevixibat)
Bylvay(odevixibat)是全球第一个治疗PFIC的药物，代表着PFIC治疗方式的彻底改变。
Pharmacology & Therapeutics：糖尿病性心肌病的细胞机制和推荐的药物治疗方案
糖尿病(DM)与一种特殊的心脏表型相关，其特征是结构和功能改变。这种所谓的糖尿病性心肌病(DM CM)与临床相关，因为DM患者表现出较高的心力衰竭发生率。从机制上讲，几个参数在心肌细胞水平上相互作用，导致炎症、凋亡、活性氧增加和钙信号改变。这反过来会引起功能性心肌改变，尤其可能导致糖尿病患者的临床结局恶化。因此，迫切需要有效的治疗选择。本文就目前推荐的糖尿病
勃林格殷格翰同类首创在研免疫新药Spesolimab获得CDE突破性治疗药物认定
今日，勃林格殷格翰宣布，其在研免疫新药Spesolimab已获得国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)认定为突破性治疗药物，用于治疗泛发性脓疱型银屑病（GPP）。