Nat Med：药物缬沙坦或能改善肥厚性心肌病患者机体的心脏功能

2021年11月25日 讯 /生物谷BIOON/ --肥厚性心肌病（HCM，Hypertrophic cardiomyopathy）通常是由肌原纤维节基因的致病突变所引起，其主要特点表现为左心室（LV）肥大、心肌纤维化、心力衰竭和心率失常风险增加，目前并没有有效的疗法能够改善疾病的进展。近日，一篇发表在国际杂志Nature Medicine上题为“Valsartan in early-stage hypertrophic cardiomyopathy： a randomized phase 2 trial”的研究报告中，来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究发现，血管紧张素II受体阻断药物缬沙坦（Valsartan）或能减缓早期肥厚性心肌病患者的疾病进展，并改善其机体心脏的结构和功能。

扩张性心肌病示意图。

图片来源：Blausen.com staff (2014).

医学博士Philip Thrush表示，这项研究中我们首次识别出了一种新型疗法，其实际上能影响潜在的疾病进程，而不仅仅是治疗患者的症状；此外，如果我们能够减缓疾病的进展，这可能意味着我们能够明显影响人群出现心脏性猝死的风险。肥厚性心肌病的主要特点是心肌的异常增厚，这种疾病是因编码肌原纤维节的基因发生突变所致，肌原纤维节是一种蛋白丝状结构，其对于心肌的正常收缩非常必要。

尽管大多数肥厚性心肌病患者是无症状的，但该病主要表现为患者机体心脏的左心室肥大（即当心脏左心室无法正常泵血时）、心肌纤维化（心肌内的疤痕）及心力衰竭和心率异常风险增加。当前的疗法只能解决患者的症状，并旨在减缓或调节患者的心率，因此，研究人员迫切需要开发出新型疗法减缓疾病进展并解决其背后的原因，而且缬沙坦已经被证明能作为一种有效的治疗手段来预防心肌肥大的发生。

此前研究结果表明，一种类似的血管紧张素II受体药物或能预防早期疾病阶段小鼠机体的心肌肥大，这或许就表明缬沙坦似乎也是一种有效的疗法。在当前的临床试验中，研究人员将170名年龄在8-45岁之间被诊断为早期肥厚性心肌病的患者随机分为接受缬沙坦或安慰剂组，同时对患者进行为期两年的研究；研究人员在研究第一年和第二年时对参与者进行追踪来记录其机体中某些血管特征的变化，包括左心室壁的厚度、质量以及容量。

图片来源：https://www.nature.com/articles/s41591-021-01505-4

总体而言，相比对照组而言，缬沙坦组参与者表现出了心脏结构和功能的改善，研究者表示，这种药物对患者的耐受性较好，这或许就支持研究者进一步深入研究来调查该药物的长期治疗效益并确定给予患者服药的最佳时间。研究者Thrush说道，尽管我们知道在治疗开始时患者能够获益，但我们并不清楚到底多早才是有益的；如今有很多儿童和年轻人都是家族性疾病突变的携带者，但其超声心动图、心电图甚至MRIs的扫描结果都是正确的，因此将其归纳到完全无症状的人群中或许对于研究者而言是一大挑战。对于诸如肥厚性心肌病这样的罕见疾病而言，研究者非常有必要后期开展进一步的研究。

综上，本文研究结果表明，利用一种可获得的安全性药物或许能作为减缓早期肌原纤维节肥厚性心肌病患者疾病进展的关键机会。（生物谷Bioon.com）

原始出处：

Ho, C.Y., Day, S.M., Axelsson, A. et al. Valsartan in early-stage hypertrophic cardiomyopathy: a randomized phase 2 trial. Nat Med 27, 1818–1824 (2021). doi：10.1038/s41591-021-01505-4