罕见病RNAi疗法！vutrisiran 18个月新数据：有效治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病!
vutrisiran每3个月皮下注射一次，可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生，显著改善神经损害&生活质量!
首个移植相关血栓性微血管病(HSCT-TMA)疗法！MASP-2靶向单抗narsoplimab遭美国FDA拒绝批准!
TMA是干细胞移植最常见的致命并发症，目前尚无治疗HSCT-TMA的疗法！
罕见病RNAi疗法！vutrisiran在欧盟申请上市：3月皮下注射一次，治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病!
vutrisiran可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生，显著改善神经损害&生活质量!
罕见病RNAi疗法！vutrisiran治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病：显著改善神经损害&生活质量!
vutrisiran可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生。
PLoS Biol：肝脏中产生的β淀粉样蛋白可导致大脑神经变性，是导致阿尔茨海默病的一种潜在因素
澳大利亚科廷大学的John Mamo及其同事们发现肝脏制造的β淀粉样蛋白可导致大脑的神经变性。由于这种蛋白质被认为是阿尔茨海默病产生的关键促进因素，肝脏可能在这种疾病的发病或进展中发挥重要作用。
JACS：揭示新型阿尔兹海默病β淀粉样蛋白的多态特性
2021年8月16日 讯 /生物谷BIOON/ --阿尔兹海默病（AD）是一种会导致痴呆症发生的神经系统疾病，随着患者年龄的增长，其往往会表现出认知、记忆和心里缺陷等，而且病情会不断恶化。虽然目前的治疗方法重点关注在一定程度上缓解患者的疾病症状，但阿尔兹海默病并没有明确的预防或治疗方法，这或许就需要研究人员不断努力来理解该病的生物学特性。致病性β淀粉样（Aβ
罕见病RNAi疗法！vutrisiran在美国进入审查：3个月皮下注射一次，治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病!
vutrisiran可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生。
首个移植相关血栓性微血管病(HSCT-TMA)疗法！MASP-2靶向单抗narsoplimab美国审查延迟3个月!
TMA是干细胞移植最常见的致命并发症，在关键3期临床中，narsoplimab的疗效大大超越美国FDA期望值！
Nat Commun：科学家发现阿尔兹海默病发病过程中负责摄入淀粉样斑块的小胶质细胞的关键基因特征
2021年5月26日 讯 /生物谷BIOON/ --小胶质细胞是大脑中的专业免疫哨兵细胞，其会对“陌生人”或危险信号作出反应，并帮助清除细胞和胞外碎片，帮助调节突触的可塑性、成熟和移除等，因此，小胶质细胞的功能对于大脑的生理过程至关重要；目前研究人员已经阐明了小胶质细胞在阿尔兹海默病发病过程中扮演的关键角色，然而并不清楚其分子和功能的多样性。阿尔兹海默病是一
揭示APOE免疫疗法可减少脑淀粉样血管病和淀粉样蛋白斑块，同时改善脑血管功能
2021年2月22日讯/生物谷BIOON/---随着人们年龄的增长，一种称为β淀粉样蛋白（Aβ）的正常脑蛋白常常开始在大脑中聚集成有害的淀粉样蛋白斑块。这种斑块可能是通往阿尔茨海默病痴呆症的第一步。当它们在大脑血管周围形成---这种症状称为脑淀粉样血管病（cerebral amyloid angiopathy）---时，淀粉样蛋白斑块也会提高中风的风险。几种