多发性骨髓瘤患者复发占比达到28%，《中国多发性骨髓瘤患者PRO现状及生存质量发展报告》阶段性成果发布！
PRO作为一种捕获患者生活质量和症状负担的重要方式，涵盖了从症状、不良事件到依从性等多个维度的综合结局，可更全面反映患者生活质量。
2022-11-07
细胞外液的粘度越高，癌细胞越容易从原发性肿瘤转移到身体的其他部位
在一项新的研究中，来自美国美国约翰霍普金斯大学和西班牙庞培法布拉大学等研究机构的研究人员发现包围细胞的细胞外液的粘度（即流动阻力）越高，癌细胞就越容易从原发性肿瘤转移到身体的其他部位。
2022-11-16
上海科技大学李磊团队发现渐冻症突变基因调节DNA损伤修复
肌萎缩侧索硬化症（ALS，也称为渐冻症）是一种快速进行性神经退行疾病，累及上下运动神经元。患者最初表现为肌肉无力、运动障碍，最后死于呼吸衰竭，目前尚无有效的治疗方法。
2022-11-03
Science子刊：1期临床试验表明经过CRISPR基因编辑的通用CAR-T细胞可用于治疗复发性B细胞白血病
在一项新的临床研究中，来自英国大奥蒙德街儿童医院和伦敦大学学院的研究人员利用CRISPR/Cas9技术对供者T细胞进行基因改造，试图治疗患有耐药性白血病的重症儿童，这些儿童已用尽所有可用的治疗方法。
2022-11-15
多发性骨髓瘤(MM)新药！BCMA靶向疗法Blenrep头对头优势3期临床试验：总缓解率(ORR)达41%!
Blenrep是全球获批的第一个B细胞成熟抗原（BCMA）靶向疗法，BCMA是多发性骨髓瘤（MM）新药研发的热门靶点。
2022-11-11
多发性骨髓瘤(MM)新药！美国FDA授予BCMAxCD3双特异性抗体elranatamab突破性疗法认定!
除了BTD，elranatamab还被美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予治疗多发性骨髓瘤（MM）的孤儿药资格（ODD）。FDA和EMA还分别授予elranatama治疗RRMM的快速通道资格
2022-11-08
多发性硬化(MS)新药！CNS渗透性共价BTK抑制剂evobrutinib：治疗3.5年，显示持久临床益处!
evobrutinib是一种高选择性口服中枢神经系统（CNS）渗透性共价BTK抑制剂。
2022-10-31
罕见原发性免疫缺陷新药！口服选择性PI3Kδ抑制剂leniolisib在欧盟进入加速评估!
leniolisib有潜力为活化的肌醇磷脂3-激酶δ综合征（APDS，一种原发性免疫缺陷）治疗带来一款疾病修正靶向疗法。
2022-10-31
Lancet Oncol：靶向作用特殊基因突变或能减缓机体乳腺癌的扩散
来自法国居里研究所等机构的科学家们通过研究发现，特定类型的乳腺癌的进展或能通过识别一种特殊的基因突变来减缓，同时或能迅速调整患者的治疗。
2022-10-18
Genet Med：开发出用于诊断上皮性卵巢癌的新型基因突变检测手段
来自曼彻斯特大学等机构的科学家们通过研究表明，对与5%-20%的终生上皮性卵巢癌风险相关的两个基因家族进行检测，其检出率或许要比预期的高。
2022-10-18