多发性骨髓瘤(MM)首个双特异性抗体疗法！强生Tecvayli(BCMAxCD3)获美国FDA批准!
Tecvayli是第一个被批准用于治疗多发性骨髓瘤(MM)的双特异性抗体疗法，以B细胞成熟抗原（BCMA）和CD3为靶点。
2022-10-27
SOD1基因突变型肌萎缩侧索硬化症(ALS)靶向新药！反义疗法tofersen美国监管审查期延长3个月!
SOD1基因突变型ALS（SOD1-ALS）约占ALS病例的2%。tofersen是一种反义寡核苷酸，与SOD1 mRNA结合，使其被RNase-H降解，从而减少SOD1蛋白的合成。
2022-10-27
Sci Signal：揭示特殊蛋白激酶的突变导致人类脊髓小脑共济失调发生的分子机制
来自加利福尼亚大学等机构的科学家们通过研究发现，SCA14相关的突变或会扰乱PKCγ的自我抑制和降解过程，从而导致酶类活性水平的上升，这种持续的“渗漏”活性或许会改变普金吉氏细胞的磷酸化蛋白质组。
2022-10-18
多发性硬化(MS)新药！口服S1P受体调节剂Zeposia：不影响新冠疫苗接种效果，改善长期认知功能!
无论之前是否暴露于COVID-19，接受Zeposia治疗的大多数患者，在接种COVID-19疫苗后都能产生免疫反应。此外，接受Zeposia治疗的患者，长期认知功能改善。
2022-10-28
携带特定基因突变、且肥胖及过度饮酒会让个体患肝癌的风险增加近30倍！
来自贝勒医学院等机构的科学家们通过研究发现，当结合饮酒和肥胖一起考虑时，名为PNPLA3的关键遗传突变风险因素或许在增加机体肝硬化、肝癌和肝脏相关死亡的风险上发挥着一定的协同作用。
2022-10-19
泛发性脓疱型银屑病(GPP)新药！新型抗炎药IL-36R阻断剂Spevigo在欧盟监管收获喜讯，已在美国获批!
Spevigo已获美国FDA批准，是第一个治疗GPP发作的药物，在清除脓疱方面疗效显著。Spevigo专门靶向IL-36通路，这是GPP发病机制的核心。
2022-10-25
阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)创新疗法！诺华首创补体因子B抑制剂iptacopan：3期临床疗效 优于抗C5疗法!
iptacopan是一款首创的补体系统替代途径抑制剂，有潜力带来第一种口服疗法，改变PNH治疗模式。
2022-10-27
王鹏飞/张文宏等评估新冠疫苗接种和突破感染者血清对奥密克戎最新突变毒株的有效性
研究发现尽管BA.2.75在其刺突蛋白积累了最多数量的突变，但是BA.4/5在同源和异源加强组中都显示出最强的血清逃逸特性。在三针接种者中，异源加强组对WT和Delta变种的中和效价均高于同源加强组。
2022-10-18