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Nat Methods | 单细胞三维基因基因表达联合分析:北京大学谢晓亮等团队揭示嗅觉受体选择的动态过程

该研究结果揭示了一个值得注意的模式:在OSN发展过程中,OR增强子的可及性降低,表明只有一部分增强子在成熟的OSN中保持活性。

2024-04-17

Nature子刊:胥春龙/周英思/胡纯一团队改造微型基因编辑工具TnpB-ωRNA,用于体内基因治疗

该研究首次展示了工程化改造ωRNA*可以显著提高TnpB编辑活性,而且证明了改造后的TnpB-ωRNA*在模型制备和遗传疾病基因编辑治疗中的应用潜力。

2024-02-04

Science:首次将自闭症遗传风险大脑中观察到的细胞基因活性相关联在一起

本项研究为理解自闭症谱系障碍患者大脑中发生的分子变化,例如它们发生在哪些细胞类型中,以及它们与大脑回路的关系,提供了一个强大而精细的框架。

2024-06-03

厦门大学研究者们揭示了溶瘤病毒T细胞或mRNA疫苗联合治疗可增强抗肿瘤效果

本研究表明,溶瘤病毒和过继性转移T细胞联合治疗可以增强其抗肿瘤作用,也揭示了OVs增强过继性转移T细胞抗肿瘤作用的机制,这可能为其潜在的临床应用提供有价值的见解。

2024-05-19

Nature子刊:AAV基因治疗遗传性心脏病,即将开展临床试验

在取得了令人鼓舞的临床前研究进展后,下一步就是研究这种基因治疗方法在携带PKP2基因突变的心律失常性心肌病(ACM)患者中的临床治疗潜力。

2023-12-20

Nat Commun:奥西替尼铜离子载体联合治疗,可改善非小细胞肺癌中铁蛋白自噬介导的适应性耐药

本研究结果表明,NCOA4介导了铁蛋白自噬和氧化磷酸化导致对EGFR-TKIs的适应性抗性的机制,铜离子载体联合使用可显著提高EGFR-TKIs的初始疗效。

2024-05-25

Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗

本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE,实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率

2023-12-19

STTT | 厦门大学夏宁邵/张天英/袁权通过溶瘤病毒T细胞或mRNA疫苗联合治疗可增强抗肿瘤效果

溶瘤病毒疗法是另一种很有前途的治疗实体肿瘤的方法,因为它具有选择性,最佳的免疫原性,以及能够以靶向的方式将转基因直接传递到肿瘤部位。

2024-05-05

丁宝全团队开发基于DNA折纸的基因编辑系统,用于体内基因治疗

这种理性开发的基于DNA折纸的基因编辑系统,实现了对基因编辑系统的智能递送,为基因治疗的发展提供了一条新途径。

2023-11-21

Cancer Cell:CAR-T细胞抑制性药物的组合或有望治疗高风险的神经母细胞瘤患者

本文研究结果表明,CAR-T细胞作为单一疗法治疗低ALK密度的神经母细胞瘤患者或许是足够的,而且新型组合性疗法还能特异性地增强患者的治疗疗效。

2024-03-08