Science:不必基因编辑,也无需天价,诺华开发分子胶降解剂,治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2,可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物,促进WIZ的降解,进而上调胎儿血红蛋白(HbF)的表达水平,用于治疗镰状细胞病(SCD)。
2024-07-16
干细胞、类器官与表观遗传学的交响曲!Nat Neurosci:科学家构建单细胞表观基因组图谱,揭示调控细胞命运的关键“开关”
本研究中构建的人类神经类器官发育的单细胞表观基因组图谱,为深入了解人类细胞命运选择提供了宝贵的参考蓝本。
2024-07-22
J Transl Med:中草药衍生的细胞外囊泡作为新型生物治疗工具的研究进展与未来展望
来自河南中医药大学等机构的研究人员概述了中草药衍生的细胞外囊泡作为新型生物治疗工具的研究进展与未来展望。
2025-01-23
一种新的急性髓系白血病患者接受异基因造血干细胞移植的预后评分系统与现实世界的验证
本研究回顾性分析了336例接受同种异体造血干细胞移植的AML患者的临床记录,并建立了基于OS独立因素的预后系统。
2024-09-28
Cell:利用Perturb-seq技术大规模探究与关键发育基因相关的脑细胞类型
研究人员发明了一种名为体内Perturb-seq的新技术。这种方法利用CRISPR-Cas9技术和单细胞转录组分析,一次一个细胞地测量对细胞的影响。
2024-05-27
乳腺癌治疗新突破!Biomed Pharmacother:3D生物打印技术与柠檬来源细胞外囊泡相结合,构建高效双重递送系统
该研究通过3D生物打印GelMA支架负载柠檬来源EVs,联合DOX在3D TNBC模型中展现出协同增效,从多方面影响细胞行为,为TNBC治疗带来新希望与策略。
2024-12-25
Nature Methods | 革新癌症治疗:EpiChem技术揭示药物与染色质结合的单细胞层面机制
EpiChem为在单细胞水平上解析小分子药物与基因组相互作用及其表观基因组状态提供了一种独特的方法。这一技术的潜在应用范围广泛,从药物开发到理解细胞异质性,都具有重要意义。
2024-07-24
Science:利用优化的肺靶向脂质纳米颗粒进行肺干细胞基因编辑,有望治疗囊性纤维化
在这项新的研究中,这些作者开发出了一种治疗方法,但找到了一种防止它困在肝脏中的方法。他们对基因编辑机器进行了调整,以防止脂质纳米颗粒被困在肝脏中。
2024-06-30