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Cell | 隐翅虫“生化武器”进化的基因组学细胞基础

研究人员通过基因组组装、比较基因组学、进化树构建、细胞特异性转录组学等方法对隐翅虫的防御性腺体的分泌特征以及进化特征进行了刻画,并对隐翅虫与蚁类共生体这一高复杂性的分泌特征进行检测。

2024-07-18

聚焦干细胞治疗研究临床应用!2024(第十五届)细胞治疗大会,8月30-31日北京您不见不散!

2024(第十五届)细胞治疗大会—干细胞治疗研究与临床应用 大会时间:8月30-31日 大会地点:北京不见不散

2024-07-16

研究揭示海洋巨型单细胞多核钙化藻基因组异源多倍化生物钙化机制

针对仙掌藻和脆叉节藻的钙化模式的差异,该研究揭示了仙掌藻胞外钙化和脆叉节藻次级细胞壁钙化的遗传调控特征。

2024-10-04

基因编辑新突破!Science:利用新型脂质纳米颗粒在体内进行干细胞基因编辑,肺部疾病治疗迎来革命性变革

通过对标准脂质纳米颗粒的巧妙改良,该团队为肺部体内基因编辑平台奠定了基础,并有可能将其应用于其他组织。这项研究中描述的方法有可能为遗传病患者带来长效治疗。

2024-10-30

Cell:利用Perturb-seq技术大规模探究关键发育基因相关的脑细胞类型

研究人员发明了一种名为体内Perturb-seq的新技术。这种方法利用CRISPR-Cas9技术和单细胞转录组分析,一次一个细胞地测量对细胞的影响。

2024-05-27

Science:不必基因编辑,也无需天价,诺华开发分子胶降解剂,治疗镰状细胞

本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2,可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物,促进WIZ的降解,进而上调胎儿血红蛋白(HbF)的表达水平,用于治疗镰状细胞病(SCD)。

2024-07-16

Nature | 大规模结直肠癌基因组研究:寻找预后突变治疗靶点

这项研究实现了迄今为止最大规模的结直肠癌基因组和转录组的综合分析,并将分子层面的发现与高质量的临床数据相结合,从而识别关键预后因子,这使这项研究有别于其他绝大多数癌症基因组学的研究。

2024-08-09

全球首个:辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法,获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证

该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。

2024-04-18

细胞、类器官表观遗传学的交响曲!Nat Neurosci:科学家构建单细胞表观基因组图谱,揭示调控细胞命运的关键“开关”

本研究中构建的人类神经类器官发育的单细胞表观基因组图谱,为深入了解人类细胞命运选择提供了宝贵的参考蓝本。

2024-07-22

来自人类自身的指环病毒,可安全高效用于体内基因治疗

Ring 公司开发一种基于乙型指环病毒(Betatorquevirus)属的新型病毒载体——Anellovector。

2024-04-06