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Nat Commun:不寻常的RNA结构或有望作为新型肌萎缩性侧索硬化症疗法的潜在靶点

来自哥伦比亚大学等机构的科学家们通过研究揭示了一种能导致ALS患者机体聚集体形成的可替换分子机制,同时还发现了不寻常形式的RNA或许在聚集体的堆积过程中扮演着关键角色。

2024-01-08

王泽峰团队综述mRNA疗法的进展和挑战

LNP除肝脏外的器官递送可以通过修改脂质组成来实现,其中包括调整脂质特性和/或脂质比例。LNP成分可以显著影响细胞内递送效率,决定递送的细胞特异性,并调节免疫原性。

2023-11-27

Front Immunol:利用人源化免疫系统小鼠来测试癌症免疫疗法的疗效

来自日本神户大学医学院等机构的科学家们通过研究利用这种新型模型成功测试了一种新型治疗性方法,这种方法能让免疫细胞对机体的自我识别系统视而不见从而促使其攻击机体的肿瘤细胞。

2023-12-16

Genome Biology:魏文胜团队实现长期、高效和精准的RNA碱基编辑

结合研究者在非人灵长类动物和人源化小鼠中的研究结果,LEAPER 2.0 为遗传性疾病治疗以及其他严重疾病的潜在临床应用提供了巨大的希望。

2023-10-30

Cancer Res:科学家有望开发出抵御对疗法耐受的淋巴瘤的新型疗法策略

来自Weill Cornell医学院等机构的科学家们通过研究发现了一种能使得一些癌症对疗法产生耐受性的特殊分子机制,这种机制涉及信使RNAs分子从细胞核到细胞质的穿梭,最终就会促进癌细胞的DNA修复。

2023-11-15

基因疗法可以逆转罕见的遗传性DOOR综合征

几十年来,人们对癌症和心脏病等常见疾病进行了大量研究,这些疾病的治疗方法因此得到了极大的推进。

2023-12-01

npj Precis Onc:类器官研究或有望帮助开发治疗人类子宫内膜癌的新型潜在疗法

来自昆士兰大学等机构的科学家们通过研究发现了一种治疗人类子宫内膜癌非常有前景的疗法。

2023-12-21

药物-微生物区系相互作用:精准医学的新兴优先事项

为什么一种药物对一个患者有良好的反应,但对下一个患者没有,或者在某些情况下,会导致严重的药物不良反应(ADR),即药物反应的个体差异(IVDR)?答案是复杂和多方面的。

2023-10-27

Cell子刊:作为CAR-T细胞疗法有希望的蛋白靶标竟帮助实体瘤欺骗免疫系统

在一项新的研究中,来自美国圣犹达儿童研究医院的研究人员使癌症免疫疗法离治疗诸如脑瘤之类的实体瘤更近了一步。他们在原理验证实验中验证了一种靶向GRP78蛋白的细胞免疫疗法。

2023-12-26

CMLS:科学家揭示细胞疗法在进行心脏修复过程中所产生的潜在风险

一种在心脏病发作后再组织修复中扮演重要角色的细胞类型或许是为何先进的细胞疗法会引发机体心律失常风险增加的原因。相关研究结果或为帮助遭受心脏病发作的患者开发安全的再生治疗疗法提供了新的路径。

2023-12-17