NEJM：300万美元的慢病毒基因疗法，导致多名患者出现血癌
这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者的长期结局，同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。
2024-10-14
J Hepatol：科学家发现治疗人类脂肪性肝病的新型潜在疗法
本文研究结果强调了ACMSD抑制在增强肝脏中NAD+水平和促进基因组保护方面的益处，同时还揭示了其在MASLD/MASH疾病中的治疗潜力。
2024-10-17
Cell子刊：CAR-T细胞疗法又攻克一种自身免疫病——肌无力综合征
在最新研究中，一个特发性Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）病例，其具有高滴度的P/Q型抗突触前VGCC抗体，首次报道到了使用抗CD19 CAR-T细胞治疗后，患者疾病症状得到显著改善。
2024-11-01
艾伯维24小时皮下输注疗法获FDA批准上市，治疗帕金森病
2024-10-19
基因疗法新进展——基因“缝合术”！Science：利用核酶将较小的mRNA拼接在一起，有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病
StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用，还可以高效地与任何mRNA序列结合，这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。
2024-11-30
Nat Genet：靶向作用染色体外DNA或有望开发治疗人类侵袭性癌症的新型疗法
本文研究结果揭示了ecDNAs在肿瘤进展和转移过程中或许能提供一定的竞争优势，同时其也有望作为新型靶点帮助开发治疗人类侵袭性癌症的疗法。
2024-10-20
