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全球首个且唯一的红细胞成熟利布洛泽®在中国获批

2022年1月26日,百时美施贵宝宣布,旗下全球首个且目前唯一的红细胞成熟剂利布洛泽®(通用名“注射用罗特西普”)通过中国国家药品监督管理局优先审评审批程序,获批用于治疗需要定期输注红细胞且红细胞输注≤15单位/24周的β-地中海贫血(后称“β-地贫”)成人患者,成为十余年来中国首个获批治疗地贫的创新药物。

2022-01-26

默沙东Lyfnua(gefapixant)日本获批:全球首个选择性P2X3受体拮抗,显著降低咳嗽频率!

Lyfnua(gefapixant)是第一个治疗难治性慢性咳嗽(RCC)或不明原因慢性咳嗽(UCC)的药物。

2022-01-25

Cell:新研究揭示治疗囊性纤维化的校正药物的作用机制

发生突变的囊性纤维化跨膜传导调节蛋白(CFTR)导致了一种损害肺部的称为囊性纤维化(cystic fibrosis)的遗传性疾病。如今,在一项新的研究中,来自美国洛克菲勒大学的研究人员解析出这种蛋白的结构以及某些药物如何与它结合,从而揭示了这些药物的作用方式。

2022-01-10

FcRn拮抗Vyvgart在日本获批,再鼎医药引进中国!

Vyvgart(efgartigimod)治疗可显著改善力量&生活质量。2021年1月6日,再鼎医药签署1.75亿美元协议引进大中华区。

2022-01-21

新型口服选择性溶血磷脂酸受体1(LPAR1)拮抗HZN-825进入2b期关键试验!

靶向LPAR1有可能预防并可能逆转IPF的内在病理学特征。

2022-01-25

大非编码RNA狼狈为奸,携手促癌!

  非编码RNA(non-codingRNA, ncRNA)是指不编码蛋白质的RNA,以往被认为是“垃圾RNA”。随着对RNA研究的不断深入,人们发现,非编码RNA的突变或表达异常与许多疾病的发生密切相关。ncRNA 可以按照不同长度上来划分,例如长度大于200nt的ncRNA被称为长链非编码RNA(lncRNA),而长度低于50nt的则

2022-01-10

Science:揭示小分子抑制剂与磷酸腺苷结合盒式转运蛋白超家族MsbA蛋白变构机制

三磷酸腺苷结合盒式(ATP Binding Cassette, ABC)转运蛋白是一类跨生物膜运输的蛋白。ABC转运蛋白可利用ATP水解释放的能量将细菌胞内有毒化合物排出,从而使细菌产生耐药性。ABC转运蛋白是潜在的小分子药物靶标,但是小分子药物调控ABC转运蛋白的机制仍然不清楚。近日,来自哈佛大学医学院团队在《Science》期刊上发表题为“distinc

2022-01-15

Cell:新研究解析出酵母核孔复合体的维结构

在一项新的研究中,来自美国波士顿大学医学院的研究人员利用快速骤冷和低温电镜与计算方法,构建出酵母核孔复合体(NPC)的综合模型,揭示了其核心支架的相互连接的结构。这项研究为两种构型提供了分子模型:一种是在分离的样本中更容易研究,以提供更详细的径向紧凑形式的概述,另一种是在活的酵母细胞中的扩展形式,尽管这种“原位”形式目前的可视化细节水平较差。

2022-01-07

Nant癌症疫苗线治疗:总生存期达6.3个月,是历史生存数据的2倍!

PD-L1 t-haNK研究结果验证了这样一个理论:通过协调NK/T细胞,无需大剂量化疗提高胰腺癌生存率!

2022-01-21