Cell Res：张冰/朱丹团队开发碱基编辑疗法，有效预防先天性心脏病
该研究构建了一种携带人类MYBPC3基因截短突变的转基因小鼠模型，该模型会发展为早发性严重心肌病，并迅速演变为心脏功能不全，具有人类双等位基因MYBPC3基因截短突变患者的关键特征。
2024-02-16
Genome Biology：魏文胜团队实现长期、高效和精准的RNA碱基编辑
结合研究者在非人灵长类动物和人源化小鼠中的研究结果，LEAPER 2.0 为遗传性疾病治疗以及其他严重疾病的潜在临床应用提供了巨大的希望。
2023-10-30
Cell：借助于噬菌体辅助进化和蛋白质工程，华裔科学家构建出更紧凑更高效的新型先导编辑器
先导编辑（prime editing）技术使得科学家们能够以多种方式精确编辑基因组，有朝一日可用于治疗遗传疾病。如今，在一项新的研究中，来自美国布罗德研究所的研究人员利用最先进的实验室连续进化和工程方
2023-09-23
Circulation：兰峰/王永明团队通过碱基编辑治疗遗传性心律失常
研究团队对碱基编辑的安全性进行了评估，未发现明显的DNA或RNA水平的脱靶。碱基编辑也没有引发额外的心率失常。该研究也为治疗其他类型的心律失常提供了新的思路。
2023-11-21
类器官之父新论文：多重碱基编辑，一步生成肿瘤类器官模型
研究团队希望通过这种方法来建立一个具有复杂基因型的突变类器官库，以便更好地研究人类癌症的发生机制。研究团队进一步证明了多重碱基编辑在肝脏、子宫内膜和类器官突变中用于多个上皮组织的癌症建模的多功能性和灵
2023-11-02
Cell：碱基编辑器有望用于治疗CD3δ重症联合免疫缺陷
在一项新的研究中，来自美国加州大学洛杉矶分校等研究机构的研究人员发现先进的基因组编辑技术可能能够用于罕见的致命遗传病--- CD3δ重症联合免疫缺陷（D3 delta severe com
2023-03-30
Nature子刊：李大力团队开发精准高效的腺嘌呤颠换编辑器ACBE
人类的遗传疾病主要由基因突变造成，并且约58%为单碱基突变（SNVs）。目前，不依赖DNA双链断裂和模板参与的单碱基编辑器（base editors）是治疗遗传病强有力的基因编辑工具。现有的碱基编辑技
2023-06-19