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Nature子刊:魏文胜团队开发不依赖脱氨酶的嘧啶碱基编辑器——TBE

通过优化连接氨基酸、引入具有合成倾向性的DNA聚合酶,还可以进一步提高编辑效率与编辑纯度。全面评估显示,TBE在基因组或转录组水平上都不会导致严重的脱靶编辑,这表明其具有高度的编辑特异性。

2024-08-07

Nature子刊:周英思/黄锦海/胥春龙/左二伟团队开发新型TadA碱基编辑器,实现DMD外显子55跳跃

该研究通过简易的蛋白质改造策略,利用TadA同源物开发靶向范围更广的胞嘧啶碱基编辑器,并首次在DMD小鼠模型中实现了外显子55的跳跃。

2024-09-22

Nat Chem Biol丨实现小鼠体内Cas9难编辑位点的高效编辑!杨辉/张海南/黄锦海团队开发出靶向更广的微型碱基编辑器

该研究通过对新型IscB的挖掘和优化改造,开发出靶向范围更广的高活性、高特异性的迷你型碱基编辑工具IscB.m16*-BE,在基于AAV的基因治疗应用中显示出独特的优势和巨大的潜力。

2024-08-18

一名镰状细胞病患者在碱基编辑临床试验中死亡,Beam公司称死亡事件与碱基编辑无关

2023年12月,美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市,用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病(SCD)患者。

2024-11-10

患上必死绝症后,夫妻俩转行研究自救,通过碱基编辑疗法,延长50%寿命

研究团队首先在人类细胞中证实,碱基编辑器(BE3.9max)能够在人类细胞中有效地实现了对 PRNP  R37X 编辑。

2025-01-19

Nat Med:利用碱基编辑技术有望治疗由斯塔格特病引起的视力丧失

研究开发出一种针对基因组中特定位点的核苷酸腺嘌呤的分子系统。使用修饰的病毒载体将该系统递送到视网膜细胞中,他们的目标是校正与斯塔格特病相关的最常见突变。

2025-01-16

Cell子刊:李大力团队开发基于IscB的微型基因编辑器,率先实现体内高效基因编辑

在这项最新研究中,研究团队开发了一种进化版IscB——eIscB,通过多轮结构引导的工程化改造,其活性平均增加了7.5倍。

2024-08-05

Nature子刊:李国玲/胥春龙/杨辉/吴士文/王柠团队利用AAV递送碱基编辑器,治疗DMD

研究团队使用人源DMD外显子50替换小鼠DMD外显子50和51,构建了一个基因人源化DMD小鼠模型,模拟DMD缺失突变并可靠地重现人类DMD表型。

2024-07-16

Nature子刊:左二伟团队利用AlphaFold2开发出新型碱基编辑器

研究团队使用AlphaFold2预测了1483个胞苷脱氨酶的三维结构,根据结构相似性对这些脱氨酶进行聚类,并从聚类中选择具有代表性的272个脱氨酶进行碱基编辑活性检测。

2024-06-05

碱基编辑技术有望终结亨廷顿舞蹈症和弗里德赖希共济失调的进行性恶化

这项突破性研究成功展示了碱基编辑技术在小鼠和患者细胞中精准纠正三核苷酸重复序列扩增的潜力。

2025-05-31