全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
J Clin Oncol | Taletrectinib：对抗G2032R突变的强效ROS1抑制剂，临床研究显现持续疗效
Taletrectinib是一种有效的下一代ROS1 TKI，在TKI-naїve和克唑替尼预处理的ROS1+ NSCLC中都显示出有意义的疗效结果。
2024-06-06
Nat Immunol：我国科学家发现单次灌注分泌IL-4突变蛋白的长寿命CAR-T细胞有望持续缓解哮喘症状
在哮喘模型中，在完全免疫功能正常的小鼠中单次输注5TIF4细胞，无需任何调理方案，就能持续抑制肺部炎症并缓解哮喘症状。
2024-06-28
Sci Bull：中国科学家设计工程化的DNA“弹头”——靶向突变蛋白P53，重塑抗癌治疗格局！
研究人员新研发的分子dp53m，是一种蛋白水解靶向性嵌合体（PROTAC），其由两种分子组成，能共同作用来识别并降解靶向蛋白。
2024-06-09
研究人员构建靶向EGFR突变肺癌的用药推荐平台D3EGFR
在本研究中，为了解决临床案例数据匮乏的问题，研究人员首先收集了近二十年EGFR突变肺癌患者的临床治疗相关文献，并由此构建了EGFR突变患者临床用药数据库D3EGFRdb。
2024-05-01
Blood J：特殊遗传突变会减弱机体免疫细胞战斗力，导致病毒感染的风险上升
来自伦敦玛丽女王大学等机构的科学家们通过研究发现，携带特殊遗传突变的个体或机体清除病毒感染的能力会下降，这种遗传突变会导致免疫细胞表面的LGR6蛋白水平下降。
2024-05-19
STM：研究发现，TRPV4的功能增益突变是血-脊髓屏障受损和运动神经元变性的驱动因素
该研究发现，Trpv4突变是血-脊髓屏障受损和运动神经元变性的驱动因素。而TRPV4特异性拮抗剂有可能是治疗Trpv4突变介导的运动神经元疾病的有效手段。
2024-06-02
让EGFR突变阳性不可手术III期肺癌患者癌症超3年不进展，奥希替尼又要改写指南
由陆舜和Ramalingam等人领衔的这项3期临床试验表明，奥希替尼是接受根治性放化疗后没有进展的EGFR突变阳性不可手术III期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗新选择。
2024-06-04
中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法！正序生物CS-101注射液药物国内IND获批
CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器（transformer Base Editor，tBE）开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。
2024-04-04