全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
Nat Chem Biol | 李大力/王立人/曾凡一开发了高精准型的胞嘧啶碱基编辑器
该研究在细胞系和人类疾病动物模型中证明了haA3A-CBEs在纠正各种序列背景下的致病性 SNVs方面的显著效率和精确性。
2024-04-07
上海交通大学医学院研究者们创造"合成生物学创造奇迹：细菌囊泡携带BMP-2，精准修复骨质疏松症，重塑骨骼健康
BMP-2是一种众所周知的生长因子，具有促进骨再生、增加骨强度和密度的能力，是一种可以促进骨再生的生长因子。
2024-05-15
Sci Adv│张薇/陈佳林/姚庆强开发了一种新的生物活性纤维增强水凝胶，用于肌腱连接损伤修复
在这项研究中，作者首先评估了生物活性纤维增强水凝胶的理化性能和细胞相容性。随后，将水凝胶系统植入大鼠MTJ缺损模型中，评估其在促进MTJ结构和功能再生方面的原位有效性。
2024-04-28
中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法！正序生物CS-101注射液药物国内IND获批
CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器（transformer Base Editor，tBE）开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。
2024-04-04
Nature子刊：利用特定光线照射骨组织可促进骨骼自我修复
蓝光激活可以实现对 Opto-RANK 活性的精确控制，这使其成为细胞疗法的有力工具，例如治疗异常钙化疾病和牙齿矫正问题。
2024-03-28
上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究，在mRNA水平修复致病突变并恢复听力
这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。
2024-04-10
Nat Med | 中山大学徐瑞华/王峰发现治疗不可切除化疗难治性局部晚期或转移性微卫星稳定/高效错配修复结直肠癌的新策略
该研究为在MSS/pMMR不可切除的局部晚期或转移性结直肠癌患者中联合使用齐达胺和辛替单抗或不使用贝伐单抗提供了有希望的初步结果。
2024-03-07