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Science子刊：突破性基因疗法有望治疗Dravet综合症

在这项研究中，经过治疗的小鼠表现出显著的改善。癫痫发作得到缓解，恢复时间长，没有观察到不良反应。

2025-03-21

研究者表示，他们共检测到了148个与肠道真菌相对丰度相关的基因变异（FAVs），这些变异分布在7条染色体上且与9种真菌类群存在统计学关联。

2025-09-11

来自麻省理工学院等机构的科学家们通过研究揭示了罕见基因变异如何导致阿尔茨海默病，为治疗这一疾病带来了新的希望。

2025-09-15

TIGR系统的发现不仅扩展了基因编辑工具箱，还为未来的研究和治疗提供了新的可能性。

2025-03-26

5月15日，苏州博腾生物制药有限公司（简称"博腾生物"）宣布与专注于眼科疾病细胞治疗药物研发的创新企业济视同光医药科技（宁波）有限公司（简称"济视同光"）达成重要战略合作。

2025-05-17

研究人员通过先进的遗传学、生物化学和分子生物学技术证实，AAVR2在帮助多种AAV类型（包括广泛用于患者治疗的AAV类型）更高效地进入细胞过程中发挥关键作用。

2025-07-28

研究人员首次对肠道真菌与人类遗传变异之间的关系进行了全基因组关联研究（GWAS），旨在探索人类遗传变异如何影响肠道真菌的组成以及这些真菌如何与慢性疾病风险相关联。

2025-09-05

该研究利用灵长类骨骼肌衰老模型，首次揭示了“长寿蛋白” SIRT5 通过促进蛋白激酶 TBK1 的去琥珀酰化修饰，抑制其下游促炎信号通路的激活，从而延缓骨骼肌衰老的新机制。

2025-03-16

科学家们通过研究巧妙地利用基因疗法将肿瘤相关巨噬细胞（TEMs）改造成“特洛伊木马”，并在肿瘤局部释放免疫刺激因子从而成功激活CAR-T细胞，进而就能显著抑制胶质母细胞瘤的生长，延长小鼠的生存期。

2025-07-10

2025-06-23