Nature Metabolism：刘光慧团队等开发延缓骨骼肌衰老的基因疗法
该研究利用灵长类骨骼肌衰老模型，首次揭示了“长寿蛋白” SIRT5 通过促进蛋白激酶 TBK1 的去琥珀酰化修饰，抑制其下游促炎信号通路的激活，从而延缓骨骼肌衰老的新机制。
Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
PLoS Biol：肠道真菌与人类健康——科学家揭秘基因与微生物的神秘联系！
研究者表示，他们共检测到了148个与肠道真菌相对丰度相关的基因变异（FAVs），这些变异分布在7条染色体上且与9种真菌类群存在统计学关联。
柳叶刀：柴人杰团队通过AAV基因疗法成功恢复成年耳聋患者听力
结果表明，即使是患有 OTOF 相关耳聋的成年患者，也能从基因治疗中获益。基因疗法可能比人工耳蜗植入术提供更自然的听力，有可能为老年患者更快带来功能上的益处。
博腾生物与济视同光达成战略合作，加快推进iPSC眼科疾病创新疗法的开发
5月15日，苏州博腾生物制药有限公司（简称"博腾生物"）宣布与专注于眼科疾病细胞治疗药物研发的创新企业济视同光医药科技（宁波）有限公司（简称"济视同光"）达成重要战略合作。
Nature：罕见基因变异如何引发阿尔茨海默病？科学家发现关键机制及潜在疗法
来自麻省理工学院等机构的科学家们通过研究揭示了罕见基因变异如何导致阿尔茨海默病，为治疗这一疾病带来了新的希望。
Cell：新研究揭示AAV病毒进入细胞的新型受体，有望开发出更安全更有效的新型基因疗法
研究人员通过先进的遗传学、生物化学和分子生物学技术证实，AAVR2在帮助多种AAV类型（包括广泛用于患者治疗的AAV类型）更高效地进入细胞过程中发挥关键作用。
Nature Biotechnology：微生物社交网络全曝光！新型标记技术揭示基因转移“暗流”
研究团队开发出名为cat-RNA的催化RNA系统，能像活体条形码打印机般，在微生物的16S核糖体RNA（rRNA）上刻下特殊标记。
PLoS Biol：肠道微生物的秘密 科学家揭示真菌、基因与机体健康之间的奇妙关联
研究人员首次对肠道真菌与人类遗传变异之间的关系进行了全基因组关联研究（GWAS），旨在探索人类遗传变异如何影响肠道真菌的组成以及这些真菌如何与慢性疾病风险相关联。
基因疗法攻克胶质母细胞瘤的新希望
科学家们通过研究巧妙地利用基因疗法将肿瘤相关巨噬细胞（TEMs）改造成“特洛伊木马”，并在肿瘤局部释放免疫刺激因子从而成功激活CAR-T细胞，进而就能显著抑制胶质母细胞瘤的生长，延长小鼠的生存期。