中国细胞与基因疗法（CGT）研发趋势
中国CAR-T细胞疗法上市后风险管理的特点是围绕产品全生命周期进行全面管控，严格保障患者安全并确保治疗效果，尤其注意监测继发性恶性肿瘤（如T细胞淋巴瘤）的出现。
2025-08-06
Nature子刊：尧唐生物吴宇轩等开发LNP-mRNA疗法，实现体内造血干细胞基因编辑
该研究成功开发出一种无需抗体修饰的脂质纳米颗粒（LNP）递送系统，实现了对人类造血干细胞的体内精准基因编辑，并高效激活了胎儿血红蛋白表达。
2025-08-15
巨头“认栽”，基因疗法还有未来吗
2025-03-07
锐正基因ART001成为中国首个获FDA再生医学先进疗法认定的基因编辑产品
2025年5月21日，锐正基因（苏州）有限公司今日宣布，其自主研发用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性（ATTR）的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得FDA授予的RMAT认定。
2025-05-21
Mol Ther Oncol：“特洛伊木马”基因疗法有望精准绞杀疱疹病毒相关癌症
来自加州大学戴维斯分校综合癌症中心等机构的科学家们通过研究设计出了一种巧妙疗法，如同向敌军大本营派遣特工，只等一声令下，癌细胞便从内部土崩瓦解。
2025-10-09
礼来收购Verve公司，为人类头号致死原因开发基因编辑疗法
在 14 名杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）和/或早发冠状动脉疾病患者中，单次输注导致血浆 PCSK9 蛋白水平和低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）呈剂量依赖性降低。
2025-06-19
慢性乙肝适应症获批IND，来恩生物TCR-T疗法三获FDA认可
近日，来恩生物（Lion TCR）宣布其创新mRNA编码TCR-T细胞疗法产品LioCyx-M004获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，开展治疗慢性乙型肝炎的1b/2期临床试验。
2025-09-15
生物多样性保护的“隐形陷阱”！《Cell》发现：错误的基因图谱正在误导决策
这项研究的意义远不止于狐狸。保护生物学家利用遗传数据来决定保护哪些种群、如何设计育种计划，以及判断濒危物种是否面临近亲繁殖的风险。如果遗传图谱被扭曲，这些决策就可能建立在不可靠的基础上。
2025-09-30
2024年十大畅销基因疗法，仅3款销售额超1亿美元
目前已有十多款基因疗法获得 FDA 批准上市，然而，其中只有一款在 2024 年的销售额突破 10 亿美元，只有前 3 款销售额超过 1 亿美元。
2025-05-19