全球首个β地中海贫血基因疗法！蓝鸟生物Zynteglo获美国FDA优先审查：用于全部基因型输血依赖患者!
Zynteglo(beti-cel)于2019年5月获欧盟附条件批准上市，可解决β地中海贫血的根本遗传病因。
Science：一种发现人类基因组中结构变异的新方法消除了现有人类基因分型中存在的偏差
科学家们早就认识到，单一参考基因组不能代表人类的多样性，而且使用它给这些研究带来普遍的偏见。如今，在一项新的研究中，来自美国加州大学圣克鲁兹分校和田纳西大学等研究机构的研究人员终于有了一个实用的替代方案。
B型血友病基因疗法！欧洲药品管理局授予杰特贝林etranacogene dezaparvovec加速评估资格!
etranacogene dezaparvovec是一种基于腺相关病毒5（AAV-5）的基因疗法。
NEJM：AAV基因疗让A型血友病长期治愈成为可能
近期，顶级期刊NEJM公布了Spark A型血友病候选基因疗法SPK-8011的Ⅰ/Ⅱ期临床试验结果，首次证明了 A型血友病患者接受基因治疗后凝血因子Ⅷ能够长期稳定表达。A型血友病的主要发病机制是凝血因子Ⅷ缺乏，是临床上最常见的血友病类型，约占总患病人数的80%-85%，全球每5000名男性中就有1人患该病。凝血因子Ⅷ缺乏会导致无法控制的出血、致残性关节疾病
NEJM：临床试验表明新型基因疗法可让甲型血友病患者在多年内稳定表达VIII因子，并将出血次数减少了91.5%
2021年11月21日讯/生物谷BIOON/---根据来自美国费城儿童医院的研究人员领导的一项新的临床研究，一种治疗甲型血友病（hemophilia A，也称为VIII因子缺乏症）的新型基因疗法导致患上这种疾病的患者所缺乏的凝血因子在体内持续表达，从而减少了---在某些情形下完全消除了---痛苦的、可能危及生命的出血事件。这项1/2期临床试验是首次证实甲型血
勃林格殷格翰IL-36R阻断剂spesolimab在欧盟申请上市：治疗泛发性脓疱型银屑病(GPP)!
spesolimab可靶向阻断IL-36R的激活，在清除脓疱方面疗效显著优于安慰剂。
科研人员开发细菌全基因组规模预测IV型分泌系统效应蛋白的新软件
近日，上海交通大学生命科学技术学院微生物代谢国家重点实验室在生物信息学顶级刊物《Briefings in Bioinformatics》（IF：11.622）上发表题为“T4SEfinder： a bioinformatics tool for genome-scale prediction of bacterial type IV secreted eff
CANCER IMMUNOL IMMUN :没有证据表明HLA基因型会影响癌症患者中发生的驱动突变
免疫系统已经进化到可以识别由病原体感染、体细胞突变和畸形蛋白质引起的异常分子和非自身分子，主要组织相容性复合体(MHC)在这个过程中起着关键作用。
