B型血友病基因疗法！欧洲药品管理局授予杰特贝林etranacogene dezaparvovec加速评估资格!
来源：本站原创 2021-12-18 10:38
etranacogene dezaparvovec是一种基于腺相关病毒5（AAV-5）的基因疗法。
B型血友病（图片来源：medcaretips.com）
2021年12月18日讯 /生物谷BIOON/ --杰特贝林（CSL Behring）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已批准了对B型血友病基因疗法etranacogene dezaparvovec（EtranaDez）营销授权申请（MAA）进行加速评估的请求。etranacogene dezaparvovec是一种基于腺相关病毒5（AAV-5）的基因疗法，目前正在3期HOPE-B临床试验中进行评估。B型血友病是一种危及生命的出血性疾病。
如果一种医药产品预计具有重大公共健康利益并构成一种治疗创新，EMA将会授予其加速评估。一旦MAA被受理，加速评估资格将可能会缩短MAA审批时间，并可能加快患者获取该基因疗法的速度。
加速评估资格认定，反映了B型血友病患者对长期治疗选择的高度未满足需求。对于B型血友病患者来说，基因治疗有潜力使接近正常凝血能力成为可能，这将改变B型血友病患者的生活。
之前，etranacogene dezaparvovec已获美国FDA授予突破性药物资格（BTD）、获EMA授予优先药物资格（PRIME）。杰特贝林计划在2022年上半年在欧盟和美国提交etranacogene dezaparvovec的上市申请。
最近，杰特贝林公布了关键3期HOPE-B试验的阳性结果。该研究达到了主要终点：单次给药在实现稳态因子IX（FIX）表达后对年化出血率（ABR）进行评估，第18个月时的ABR与基线FIX预防性治疗的ABR相比显示出非劣效性（1.51 vs 4.19）。该研究也达到了次要终点：与基线FIX预防性治疗相比，在降低年出血率方面显示出统计学优越性（p=0.0002）。FIX是人体内产生的一种天然蛋白质，有助于血液凝结。
该研究进一步表明，在18个月随访涉及的53例患者中，etranacogene dezaparvovec显示出良好的耐受性，80%以上的不良事件被认为是轻微的。
杰特贝林高级副总裁兼欧洲总经理Lutz Bonacker评论道：“这些令人鼓舞的结果表明，基因治疗有潜力成为B型血友病患者的长期治疗选择，我们期待着在不久的将来与医学界分享更详细的数据。这一里程碑推进了我们在2022年上半年提交预期监管文件的努力。”（生物谷Bioon.com）
原文出处：EMA Grants Accelerated Assessment for CSL Behring's Haemophilia B Gene Therapy
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