Sci Transl Med：随着时间延续测定特定基因的改变情况或能帮助预测机体1型糖尿病的进展情况
2021年6月12日 讯 /生物谷BIOON/ --1型糖尿病（T1D）是一种自身免疫性疾病，在该病中，错误的免疫系统会逐渐破坏健康的胰腺胰岛β细胞，从而导致机体胰岛素的缺乏，目前研究人员并不清楚1型糖尿病的确切原因；然而，β细胞反应性自身抗体却能在患者诊断前数月至数年在循环的血液中被检测到，这或许就能在儿童患该病前停止或减缓1型糖尿病的发生。监测血液中出现
全球首个血友病基因疗法！欧盟授予valrox加速评估：治疗A型血友病，单次输注后5年，年均出血率↓95%!
valrox用于治疗A型血友病，是进入监管审查的第一款血友病基因疗法。
FDA批准基因疗法疗法治疗SOD1型肌萎缩侧索硬化的新药临床申请
Apic Bio公司宣布美国FDA已批准其主要基因疗法候选产品APB-102的新药研究申请（IND），拟开发用于SOD1型肌萎缩侧索硬化（ALS）的治疗——家族性ALS的主要原因。 Apic Bio首席执行官兼联合创始人JohnReilly说：“Apic Bio候选药物APB-102获得FDA IND批准治疗SOD1 ALS是ApicBio的一个重要里程碑，
Mol Ther: CRISPR-Cas9基因编辑技术可用于治疗地中海型贫血症
CRISPR/Cas9基因编辑技术被认为是治疗各种单基因遗传性疾病的最有希望的策略之一。在最近发表于《Molecular Therapy》杂志上的一项研究中，来自意大利费拉拉大学的Alessia Finotti教授等人首次通过CRISPR / Cas9基因编辑技术对β039地中海贫血突变进行了校正。结果证明，在对来自纯合的β039地中海贫血患者的红系前体细胞
研究发现低致死率非洲猪瘟基因II型自然变异流行株
从中国农业科学院哈尔滨兽医研究所国家非洲猪瘟专业实验室了解到，2020年，该实验室在开展非洲猪瘟流行病学监测及病原学研究中发现，我国部分省区出现了低致死率的非洲猪瘟基因II型自然变异流行株。目前，全球范围内非洲猪瘟病毒已鉴定出至少24种基因型。其中亚洲主要流行基因II型。时下，非洲猪瘟尚无商品化疫苗或有效治疗方法，早期诊断及感染猪群扑
我国首个原创型基因治疗载体问世，打通基因编辑体内治疗的最后一公里
上海交通大学系统生物医学研究院的蔡宇伽团队在《自然-生物医学工程》（Nature Biomedical Engineering）杂志上发表了一篇题为：Lentiviral delivery of co-packaged Cas9 mRNA and a Vegfa-targeting guide RNA prevents wet age