泛发性脓疱型银屑病(GPP)药物！勃林格殷格翰IL-36R阻断剂spesolimab在美国进入优先审查!
来源：本站原创 2021-12-18 10:38
spesolimab可靶向阻断IL-36R的激活，在清除脓疱方面疗效显著优于安慰剂。
泛发性脓疱型银屑病（GPP，图片来源于文献：DOI:10.1515/sjecr-2016-0088）
2021年12月18日讯 /生物谷BIOON/ --勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理spesolimab的生物制品许可申请（BLA）并授予了优先审查：该药用于治疗泛发性脓疱型银屑病（GPP）发作。此前，FDA已授予spesolimab治疗GPP的孤儿药资格（ODD）、治疗成人GPP发作的突破性药物资格（BTD）。2021年10月，欧洲药品管理局（EMA）受理了spesolimab治疗GPP的营销授权申请（MAA）并启动了正式审查程序。
GPP是一种罕见、危及生命的中性粒细胞性皮肤病，其特征是疼痛、无菌脓泡，可突然出现在全身。尽管名称上有银屑病，但GPP与更常见的斑块型银屑病有很大不同。目前，尚无批准治疗GPP发作的疗法。
勃林格殷格翰临床开发和医疗事务副总裁Matt Frankel医学博士表示：“FDA受理spesolimab的上市申请是我们努力为GPP患者提供首创疗法的关键一步。这些患者迫切需要一种经批准的治疗方案，来迅速解决令人痛苦的GPP发作。”
GPP是一种罕见的、异质性的、可能危及生命的中性粒细胞性皮肤病，临床上与斑块型银屑病不同。GPP是由中性粒细胞（一种白细胞）在皮肤中积聚引起的，导致全身疼痛、无菌脓疱。GPP的临床病程不同，一些患者有复发性疾病并伴有反复发作（flare），而另一些患者有持续性疾病并伴有间歇性发作。虽然GPP发作的严重程度可能会有所不同，但如果不进行治疗，可能会因败血症和多系统器官衰竭等并发症而危及生命。这是一种慢性、系统性疾病，会对患者的生活质量和医疗负担有重大影响。GPP在不同地理区域的流行程度不同，受影响的女性多于男性。
GPP的特征是疼痛、无菌脓疱（非感染性脓疱）的广泛爆发，炎症还可影响身体其他部位，并可导致感染或其他可能危及生命的器官并发症。GPP治疗方面，对可以迅速和完全解决GPP发作症状、防止其再次发生、具有可接受安全性的有效药物存在着非常高的未满足医疗需求。GPP发作会极大地影响患者的生活质量，并可能导致住院治疗，出现危及生命的并发症，如心力衰竭、肾功能衰竭、败血症甚至死亡。基于斑块型银屑病患者的临床治疗经验，包括生物制剂在内的免疫调节疗法已被应用于GPP的治疗。然而，关于这些疗法治疗GPP的有效性和安全性的证据有限。
spesolimab是一种新型人源化选择性抗体，可阻断白细胞介素-36受体（IL-36R）的激活，这是免疫系统内的一种信号通路，参与多种自身免疫性疾病的发病机制，包括GPP。spesolimab是第一个专门靶向IL-36通路治疗GPP发作的在研药物，已在一项随机、安慰剂对照临床试验中进行了评估。此外，spesolimab也正被研究，用于预防GPP发作和治疗其他中性粒细胞皮肤病，如掌跖脓疱病（PPP）和化脓性汗腺炎（HS）。
在欧盟和美国，spesolimab MAA和BLA均基于为期12周的Effisayil-1试验的数据。这是一项多中心、双盲、随机、安慰剂对照试验，在经历GPP发作的患者中开展，评估了spesolimab（单剂量900mg spesolimab静脉输注，如果症状在第8天持续存在，可选择输注第2剂）的疗效、安全性和耐受性。研究结果显示，治疗一周后，spesolimab在清除脓疱方面疗效显著优于安慰剂。（生物谷Bioon.com）
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