携带SCN2A突变的人脑类器官模型揭示癫痫超兴奋性，卡马西平或成精准治疗新选择
本研究构建携带新型SCN2A突变（p.E512K）的人皮层类器官，发现其具神经元超兴奋性，对卡马西平等抗癫痫药反应各异，证实该类器官可作药物临床前评估平台。
Stem Cells Transl Med：新研究有望提高细胞移植治疗中风和创伤性脑损伤的疗效
这项新的研究发现，用生长因子颗粒蛋白前体（progranulin, PGRN）处理可通过Akt磷酸化减少细胞凋亡，提高神经元存活率。
登上《柳叶刀》：华中科技大学梅恒团队利用in vivo CAR-T成功治疗复发/难治性多发性骨髓瘤
该研究报道了 In-vivo CAR-T 细胞疗法在多发性骨髓瘤患者中的临床试验数据，有效治疗了 4 名复发或难治性多发性骨髓瘤患者，这标志着体内细胞疗法已迈入了关键的临床转化期及临床早期。
Nat Immunol：科学家成功绘制出新型细胞图谱，有望揭示治疗治疗人类炎性肠病的新途径
这项研究中研究人员绘制的治疗性图谱或代表了最常见的生物疗法—抗肿瘤坏死因子疗法在多种人类炎性疾病中扰动的最大细胞普查。
新英格兰医学杂志：康诺亚自主研发CM336(BCMAxCD3双抗)在治疗自身免疫性溶血性贫血中显示优异疗效
2025年6月11日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）施均教授团队在《New England Journal of Medicine》期刊（新英格兰医学杂志，IF=96.3）在线
Nat Commun：科学家开发出一种能照亮机体侵袭性肿瘤的新型扫描技术 有望更好地治疗患者
本文研究结果表明，[18F]FSPG或能作为人类非小细胞肺癌对疗法耐受的预测性标志物，并能为针对这一重要的抗氧化通路的影像学和治疗性制剂的临床评估提供一定的研究基础。
《柳叶刀·神经病学》：临床试验首次证实，提前数年接受抗Aβ抗体预防性治疗，可以延迟显性遗传阿尔茨海默病发生
科学家们首次在临床试验中证实，在症状出现前数年接受预防性治疗以清除淀粉样蛋白斑块，可以延迟AD的发生。
首个CAR-T治疗严重自身免疫性神经疾病临床结果公布，患者运动能力显著恢复
这项研究结果表明，抗CD19 CAR-T是治疗严重难治性自身免疫性神经疾病的潜力疗法，在不需免疫治疗的情况下即可提供持续的临床缓解。
Sci Rep：网膜素-1通过AMPKα/mTOR信号通路保护自噬，为非酒精性脂肪肝治疗带来新突破
Omentin-1可减轻HFD诱导小鼠的体重和脂肪增加、改善糖稳态和肝脏脂肪变性，通过调节AMPKα/mTOR信号通路保护自噬，且在AMPKα敲除小鼠中其保护作用消失，有望用于治疗NAFLD。
Nat Commun：特殊的RNA片段或许是癌症中基因表达的关键调节子和潜在的治疗性靶点
研究解决了RNA和癌症生物学中一个长期存在的问题，如今我们揭示了特殊的tRNA片段是如何产生的，以及其在细胞压力和癌症中如何发挥着重要作用，这或许就为后期开发新型诊断和治疗性应用提供了新的机会。