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Nat Commun:新研究表明GRP78 CAR-T细胞有望高效安全地治疗急性髓细胞白血病

在一项新的研究中,来自美国圣犹大儿童研究医院的研究人员开发出首个靶向GRP78的嵌合抗原受体(CAR)T细胞(CAR-T,下称GRP78 CAR-T)。他们的GRP78 CAR-T细胞在实验室中成功靶向并摧毁了急性髓细胞性白血病(AML)细胞。

2022-02-02

乙肝功能治愈!反义寡核苷酸(ASO)ALG-020572进入1期临床研究:已对首例患者进行了治疗!

Aligos公司的CHB资产组合包括反义药物、RNAi药物、衣壳组装调节剂等。

2022-01-31

美国FDA批准Kimmtrak(tebentafusp):治疗转移葡萄膜黑色素瘤(mUM)!

tebentafusp是一种新型T细胞受体(TCR)双特异性免疫疗法,由可溶性TCR与抗CD3免疫效应器结构域融合而成。

2022-01-27

两亲氟化胶束颗粒应用于线粒体的靶向载药递送

  线粒体是一种重要的细胞器,是细胞的动力源和代谢信号中心。线粒体的缺陷或功能障碍与许多人类疾病有关,如神经系统疾病、心血管疾病和癌症。如今,线粒体已成为最重要的治疗靶点之一,是研究线粒体功能和治疗线粒体相关疾病的重要手段。氟由于其独特的性质,在超过20%的已上市药物中,被用来增加药物的治疗活性和化学或代谢稳定性。氟还可以提高蛋白质的稳定

2021-12-29

和黄医药HMPL-523被纳入突破治疗药物品种:治疗原发免疫血小板减少症(ITP)!

在临床试验中,80%的患者接受治疗后出现应答,40%的患者达到持久应答。

2022-01-15

脊髓肌萎缩症(SMA)首个口服药!罗氏Evrysdi(利司扑兰)获美国FDA优先审查:治疗2月以下症状前婴儿!

2021年6月,Evrysdi(艾满欣®,利司扑兰)在中国获批上市:可在家服药,治疗广泛SMA患者(1/2/3型)。

2022-01-26

Mol Cell:科学家揭示治疗遗传肝脏疾病的潜在治疗靶点

来自美国西北大学Feinberg医学院等机构的科学家们通过研究发现了能增加机体严重肝脏几块冰风险的罕见遗传突变背后的分子机制,相关研究结果或有望帮助开发治疗肝脏疾病的新型疗法。

2022-01-07

Libmeldy治疗早发型异染脑白质营养不良(MLD):中位随访3.2年,存活率90%!

Libmeldy是一种慢病毒造血干细胞基因疗法,一次性治疗,可解决MLD根本病因。

2022-01-22

欧盟批准首创口服选择补体C5a受体抑制剂Tavneos:治疗ANCA相关血管炎!

Tavneos通过精确地阻断C5a受体,阻止破坏性炎症细胞对C5a激活做出反应。

2022-01-20

再生元REGN5458治疗复发/难治多发性骨髓瘤疗效显著:总缓解率达75%!

双特异性抗体是一种新型的肿瘤免疫治疗方法,可以同时结合2个不同的靶点,其中一只手臂直接与癌细胞上的特定抗原结合,另一只手臂则激活患者自身免疫系统中的T细胞并使其更接近癌细胞将它杀死。

2022-01-22