正序生物CS-101注射液药物国内IND获批
CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器（transformer Base Editor，tBE）开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。
2024-04-04
哥大团队发现可激活固有免疫并阻断PD-1/L1通路的重要抗癌靶点
小鼠实验结果显示，敲除SMARCAL1主要会激活由CD8+T细胞主导的抗肿瘤免疫应答，且cGAS-STING通路的激活和PD-L1表达水平的下降都不可或缺。
2024-02-03
Bioact Mater：利用涂覆CAR-T细胞膜的纳米颗粒将化疗药物靶向递送到癌细胞
在这项新的研究中，研究人员将涂有细胞膜的纳米颗粒中加入了抗癌药物顺铂，它们在身体有肿瘤的部位积聚，而不是在身体的其他部位积聚。
2024-03-02
Cancer Cell：CAR-T细胞与抑制性药物的组合或有望治疗高风险的神经母细胞瘤患者
本文研究结果表明，CAR-T细胞作为单一疗法治疗低ALK密度的神经母细胞瘤患者或许是足够的，而且新型组合性疗法还能特异性地增强患者的治疗疗效。
2024-03-08
Gut：流行的糖尿病药物或能帮助降低机体患严重肝脏疾病的风险
本文研究结果表明，对于长期坚持治疗的慢性肝病和2型糖尿病患者而言，GLP1激动剂或许会降低其出现主要肝脏不良后果的风险。
2024-02-08
Nature子刊：施一公团队揭示人源剪接体识别pre-mRNA分支位点的分子机制
该研究为理解剪接体的早期组装过程以及分支位点的识别和选择机制提供了重要的结构信息，同时也为与癌症相关的SF3B1突变的致病机制提供了新的见解。
2024-01-10
PNAS：成功开发出强效的蛋白酶体β2位点抑制剂来抑制癌症生长
在一项新的研究中，来自美国哈佛医学院和布莱根妇女医院的研究人员开发出强效、特异性地抑制蛋白酶体的另一个活性位点---β2---新药物。相关研究结果于2023年12月13日在线发表在PNAS期刊上。
2023-12-25
Nat Commun：不寻常的RNA结构或有望作为新型肌萎缩性侧索硬化症疗法的潜在靶点
来自哥伦比亚大学等机构的科学家们通过研究揭示了一种能导致ALS患者机体聚集体形成的可替换分子机制，同时还发现了不寻常形式的RNA或许在聚集体的堆积过程中扮演着关键角色。
2024-01-08
Nat Commun：科学家设计出能逆转阿尔兹海默病疾病影响的新型药物运输系统
本文研究提出了一种能对超分子手性进行微调的可概括方法，其或能用于开发新型疗法来调节人类神经变性疾病和其它疾病状态下的淀粉样蛋白的形态特征。
2024-02-27