全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
Nat Chem Biol | 高召兵/郑月明/郭江涛揭示钾通道Kir4.1是具潜力的快速抗抑郁药物靶点
广谱抗抑郁反应和Lys05的高靶点特异性支持Kir4.1是开发快速起效抗抑郁药的有希望的靶点。
毕马威中国联合金蝶发布白皮书：生命科学领域数字化应用正升级 创新变革竞争激烈
近年来，受数字生态发展、医患行为演变等影响，在进一步强化患者为中心的发展理念的同时，众多各类生物医药及医疗器械企业以数字化先行者的姿态纷纷开始推进数字化变革创新，并在激烈的市场竞争逐渐凸显竞争优势。
JAMA子刊：怀孕期间使用GLP-1类药物的安全性研究
随着2型糖尿病在育龄女性中变得越来越普遍，以及最近批准使用GLP-1受体激动剂（例如司美格鲁肽）治疗肥胖，暴露于这些药物的孕妇的数量可能会增加。
冷冻电镜+人工智能+虚拟筛选，加快药物发现速度，Deep Apple获5200万美元A轮融资
Spiros Liras 博士表示，希望Deep Apple不被贴上“又一个AI公司”的标签。在他看来，Deep Apple是应用理性的深度学习模型来回答药物发现中的问题。
JAMA子刊：相比于药物TDF，药物TAF会增加暴露前预防使用者的心脏病风险
在一项新的研究中，来自美国南加州凯萨医疗机构的研究人员发现与替代制剂富马酸替诺福韦酯（tenofovir disoproxil fumarate, TDF）相比，在服用暴露前预防（pre-exposu
Nature系列综述：大分子药物研发中的人工智能公司
AI在大分子药物发现中的应用正在迅速增加。然而，尽管这些AI工具的潜在价值已经在学术研究中得到了令人信服的证明，但到目前为止，它们的大规模部署仍然具有挑战性。
GLP-1类药物哪家强？我国学者全面分析显示，司美格鲁肽的降糖和减肥效果已被全面超越
这项网络Meta分析全面评估和比较了15种GLP-1R药物在2型糖尿病成人患者中的疗效和安全性，包括最新的Orforglipron、Retatrutide和CagriSema。
Br J Pharmacol：局部应用P2X2/P2X3嘌呤受体抑制剂可抑制药物的苦味和其他味觉
基于研究者对嘌呤受体P2X2/P2X3在味觉细胞到味觉神经纤维的信号传递中发挥重要作用的理解，研究者证明局部阻断P2X2/P2X3受体可以暂时抑制味觉，而不影响香气、涩味和刺痛感。
Nature重磅：AI模型发现全新抗生素类型，安全高效杀死超级耐药菌，还能加速抗衰老药物发现
发现一种新型抗生素类别是一个突破性成果，表明了人工智能和可解释的深度学习模型具有独特的加速药物发现的能力。这项研究公开了几个高性能模型，可以准确预测抗生素的活性和对人类细胞的毒性。