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正序生物碱基编辑疗法治愈β-地中海贫血患者

正序生物CS-101 IIT研究的成功为β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来了信心。

2024-01-08

FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法用于治疗第二种疾病——β地中海贫血

Casgevy疗法的获批,并不是旅程的终点,而是一个期待已久的开始。

2024-01-17

Mol Cancer Ther:科学家有望开发出治疗人类三阴性乳腺癌前所未有的靶向性疗法

来自克利夫兰诊所等机构的科学家们通过研究成功开发出了一种治疗性肽类或能有效阻断侵袭性癌细胞发生快速繁殖,这一研究结果凸显了一种潜在的新型策略,有望帮助开发治疗人类三阴性乳腺癌的靶向性疗法。

2024-01-26

Nat Cancer:罕见的免疫细胞或能帮助预测皮肤癌患者对疗法产生反应的机会

来自伦敦国王学院等机构的科学家们通过研究发现,一类特殊的免疫细胞或能帮助预测哪些患者会因癌症免疫疗法获益最多。

2024-01-10

罗氏与GenEdit合作开发基于新型纳米颗粒的基因疗法,用于治疗自身免疫病

GenEdit的使命是使用NanoGalaxy平台发现和开发非病毒、非脂质的亲水纳米颗粒(HNP),用于递送DNA、RNA或CRISPR核糖核蛋白,从而开发体内基因疗法。

2024-01-27

Med:新研究表明低剂量放射疗法有望治疗心力衰竭

在一项新的研究中,来自美国华盛顿大学圣路易斯医学院的研究人员率先使用放射疗法---一种通常用于治疗癌症的策略---来治疗患有一种危及生命的名为心室性心动过速(ventricular tachycard

2023-12-22

Mol Ther Oncol:科学家增强细胞疗法来摧毁人类实体瘤

来自Wistar研究所等机构的科学家们通过研究测试了一种简单的干预方法,这种方法能在使用T细胞的疗法(基于细胞的疗法)中释放出更大的抗肿瘤能力,其能使用专门设计的T细胞来抵御癌症。

2023-12-22

mBio:科学家有望帮助开发治疗罕见人类真菌性肺炎的新型疗法

来自杜兰大学医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种潜在的新模型,其或能帮助研究在实验室中难以培养的引起肺炎的真菌(普氏肺囊虫,Pneumocystis jirovecii)。

2024-01-04

诺华继续投入,向Voyager预付款1亿美元,开发两款AAV基因疗法

诺华将获得 Voyager 专有的RNA驱动的TRACER衣壳发现计划以及特定AAV衣壳的开发权益

2024-01-03

FDA要求所有已上市CAR-T疗法标注最高级别的黑框警告:可能诱发T细胞恶性肿瘤

CAR-T疗法的成功应用,让许多在等待骨髓配型中绝望的癌症患者重新燃起了希望,也标志着细胞治疗时代的到来。

2024-01-25