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王泽峰团队综述mRNA疗法的进展和挑战

LNP除肝脏外的器官递送可以通过修改脂质组成来实现,其中包括调整脂质特性和/或脂质比例。LNP成分可以显著影响细胞内递送效率,决定递送的细胞特异性,并调节免疫原性。

2023-11-27

Cell Stem Cell:科学家有望利用类器官模型识别并开发新型潜在的胰腺癌疗法

来自Weill Cornell医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种新型的药物筛选系统,其能利用类器官来模拟癌症,这或许有助于揭开未来开发胰腺癌疗法的潜在靶点。

2024-01-03

Cancer Res:科学家有望开发出抵御对疗法耐受的淋巴瘤的新型疗法策略

来自Weill Cornell医学院等机构的科学家们通过研究发现了一种能使得一些癌症对疗法产生耐受性的特殊分子机制,这种机制涉及信使RNAs分子从细胞核到细胞质的穿梭,最终就会促进癌细胞的DNA修复。

2023-11-15

用AAV递送抗体治疗渐冻症,这家公司获1.39亿美元A轮融资

VectorY 的 CSO、联合创始人为 Pavlina Konstantinova 博士,她在基因治疗和蛋白质敲低技术方面拥有20多年经验。她曾担任uniQure的研究副总裁,负责肝脏、肌肉和中枢神

2023-11-17

Sci Transl Med:揭示帕金森疾病中的关键致病性蛋白 或有望帮助开发新型个体化疗法

来自约翰霍普金斯大学等机构的科学家们通过研究发现,一种长期与帕金森疾病相关的所谓的病理性蛋白质或能诱发细胞增加蛋白质的合成,最终杀死这种在神经变性疾病中死亡的脑细胞亚型。

2024-01-02

Nat Immunol:科学家成功识别出能刺激机体免疫系统从而消除癌细胞的特殊抗体

来自蒙特利尔临床研究所等机构的科学家们通过研究识别出了一种能阻断吞噬作用此前未知的分子作用,吞噬作用是一种能促进机体免疫系统对癌症产生反应的特殊过程。

2023-11-28

Front Immunol:利用人源化免疫系统小鼠来测试癌症免疫疗法的疗效

来自日本神户大学医学院等机构的科学家们通过研究利用这种新型模型成功测试了一种新型治疗性方法,这种方法能让免疫细胞对机体的自我识别系统视而不见从而促使其攻击机体的肿瘤细胞。

2023-12-16

研究发现MCT1乳酸转运-丙酮酸代谢-H3K27乙酰化-AID高效转录这一全新信号轴在B细胞抗体类别转换和红斑狼疮疾病中的作用

论文揭示MCT1缺失引起B细胞发生代谢重塑,消耗丙酮酸进行氧化磷酸化代谢,导致组蛋白H3K27乙酰化修饰降低,进而抑制AID蛋白的表达,最终造成B细胞抗体类别转换受损,类别转换的IgG型抗体产生受限。

2024-01-16

Nat Commun:不寻常的RNA结构或有望作为新型肌萎缩性侧索硬化症疗法的潜在靶点

来自哥伦比亚大学等机构的科学家们通过研究揭示了一种能导致ALS患者机体聚集体形成的可替换分子机制,同时还发现了不寻常形式的RNA或许在聚集体的堆积过程中扮演着关键角色。

2024-01-08

基因疗法可以逆转罕见的遗传性DOOR综合征

几十年来,人们对癌症和心脏病等常见疾病进行了大量研究,这些疾病的治疗方法因此得到了极大的推进。

2023-12-01