软骨发育不全症新药！C型利钠肽类似物Voxzogo(伏索利肽)：治疗0-5岁幼儿，疗效显著!
软骨发育不全症是人类中最常见的不成比例的身材矮小。Voxzogo是全球首个治疗软骨发育不全症的药物。
2022-06-20
儿童生长激素缺乏症(GHD)新药！诺和诺德每周一次长效生长激素产品Sogroya 3期临床成功!
每周一次注射Sogroya与每天一次注射Norditropin对GHD儿童均有效，且疗效显示出非劣效性。
2022-06-20
上海交大揭示难治性精神分裂症患者奥氮平作用抵抗新机制
该研究综合应用遗传多组学、iPSCs模型、CRISPR/CAS 9基因编辑动物模型等关键技术，报道了难治性精神分裂症患者奥氮平作用抵抗分子机制，为今后该类疾病精准诊疗提供了新的策略。
2022-06-09
苯丙酮尿症信使核糖核酸替代疗法的研究进展
苯丙酮尿症(PKU)是由苯丙氨酸(Phe)代谢异常引起的常染色体隐性遗传病。PKU是由苯丙氨酸羟基酶(PAH)基因突变引起的，PAH基因编码一种肝酶，负责将膳食中的苯丙氨酸分解为酪氨酸(Tyr)。
2022-06-02
重度抑郁症(MDD)新药！Sage/渤健zuranolone联用标准抗抑郁药物启动治疗：服药3天，迅速缓解抑郁症状!
zuranolone是一种口服神经活性类固醇（NAS）GABAA受体阳性变构调节剂（PAM）。
2022-02-17
New Phytologist: 研究揭示控制抗抑郁分子贯叶连翘素生物合成的基因簇及其进化历程
该研究基于基因组挖掘和生化实验解析了编码hyperforin生物合成前三步的两个基因簇并剖析了这些基因簇何时以及通过何种方式组装形成，探索了植物中次生代谢的进化历程
2022-05-16
