与自闭症相关的基因SYNGAP1影响人类大脑早期发育
洛杉矶儿童医院临床神经学儿科助理教授Jonathan Santoro表示，这些研究结果可能会催生SYNGAP1变异的全新疗法。
2023-11-17
科研人员发现抑制YTHDF1可缓解脆性X染色体综合症
该研究揭示了m6A“阅读子”YTHDF1的抑制在改善脆性X染色体综合征的调控机制和潜在的干预效果，为相关临床治疗提供了新的潜在靶标。
2023-11-25
Nat Aging：新型血液标志物或能帮助识别人类帕金森疾病
来自瑞典卡洛琳学院等机构的科学家们通过研究发现，帕金森疾病患者和导致大脑中多巴胺缺失的其它疾病患者机体中的标志物DOPA脱羧酶（DCC）的水平会升高。
2023-09-29
苏士成实验室发表Cell，发现并证实脉络丛肥大细胞驱动脑转移并发症
尽管BMS-262084存在潜在局限性，但这些研究结果证明了可以通过药物阻断类胰蛋白酶酶活性来逆转脉络丛上皮纤维的损伤和交通性TAH的进展。
2023-12-07
用AAV递送抗体治疗渐冻症，这家公司获1.39亿美元A轮融资
VectorY 的 CSO、联合创始人为 Pavlina Konstantinova 博士，她在基因治疗和蛋白质敲低技术方面拥有20多年经验。她曾担任uniQure的研究副总裁，负责肝脏、肌肉和中枢神
2023-11-17
Nat Commun：科学家在人类帕金森疾病中识别出特殊的环状RNAs
来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究是被除了超过1.1万个不同的环状RNA，其特征或与参与帕金森疾病和阿尔兹海默病的脑细胞有关。
2023-09-30
Nature子刊：仇子龙/程田林团队利用全脑单碱基编辑技术改善自闭症小鼠核心症状
该研究提出了一种利用CRISPR-Cas9介导的单碱基编辑系统在全脑水平修复致病基因单核苷酸突变的体内基因编辑策略，从而为各种大脑遗传疾病提供新的治疗方案和思路。
2023-11-29
JAMA Neurol：改善机体深度睡眠或能预防人类痴呆症发生
来自波士顿大学医学院等机构的科学家们通过研究发现，60岁以上的人每年深度睡眠减少1%，其患痴呆症的风险就会增加27%，相关研究结果表明，在老年人群中增强或维持深度睡眠或能避免痴呆症的发生。
2023-11-06
Transl Psych：科学家机体机体焦虑症和肠道菌群之间的神秘关联
来自西南医学中心等机构的科学家们通过研究发现，人类肠道内的微生物之间的相互作用可能与抑郁症患者机体焦虑症水平的增加有关。
2023-11-16
