Nature子刊:仇子龙/程田林团队利用全脑单碱基编辑技术改善自闭症小鼠核心症状
该研究提出了一种利用CRISPR-Cas9介导的单碱基编辑系统在全脑水平修复致病基因单核苷酸突变的体内基因编辑策略,从而为各种大脑遗传疾病提供新的治疗方案和思路。
2023-11-29
Nature子刊:陈建国/王芳团队揭示抑郁症等精神疾病与神经元线粒体代谢的关联
该研究结果确定了Drp1介导的神经元线粒体分裂在突触传递中的重要作用,并强调了线粒体分裂是挽救异常谷氨酸神经传递和抑郁样行为的有希望的靶点。
2023-11-25
Gut:某些肠道状况或许是机体患帕金森疾病的早期预警信号
来自鲁汶大学医院等机构的科学家们通过研究发现,诸如便秘、吞咽困难以及肠易激综合征(IBS)等某些肠道问题或许是帕金森疾病的早期预警信号。
2023-08-31
Nat Commun:基于CRISPR技术开发出新型的治疗性策略来治疗人类严重联合免疫缺陷症
来自巴伊兰大学等机构的科学家们通过研究利用CRISPR找到并替代基因组编辑技术,或有望开发出新型的疾病治疗策略。
2023-11-06
柳叶刀子刊:赛诺菲开发的帕金森病创新药,2期临床失败
研究团队表示,该药物确实降低了葡糖神经酰胺合成酶(GCS)水平,但最终的治疗效果是隐性的。这项临床研究设计和执行得非常好,而药物未发挥治疗作用
2023-09-01
Science子刊:新研究发现帕金森病的新治疗靶点
在一项新的研究中,来自美国西北大学费恩柏格医学院的研究人员发现了一种基因 parkin 的突变会导致家族性帕金森病的新机制。这一发现为帕金森病治疗开辟了一条新途径。相关研究结果发表在2023年7月21
2023-08-24