Cell:天津医科大学刘强团队发现神经免疫疾病多发性硬化症新机制
多发性硬化(Multiple Sclerosis,MS)是中枢神经系统自身免疫性脱髓鞘疾病和在全球引起青壮年残疾的最重要病因。
2022-06-17
艾伯维口服CGRP受体拮抗剂Qulipta在美国申请新适应症:显著减少每月偏头痛!
如果获得批准,Qulipta将成为首个具有宽泛偏头痛预防性治疗适应症的口服降钙素基因相关肽(CGRP)受体拮抗剂(gepant),涵盖CM和发作性偏头痛(EM)
2022-06-23
剑桥大学团队用“温度计”测到驱动痴呆症的关键蛋白会让细胞“燃烧”
该团队表示,这是首次在活细胞中发现Aβ42蛋白的伸长直接导致细胞平均温度升高的现象。 随后的一项实验中,研究人员向细胞添加一种小分子化合物MJ040,阻止了Aβ42的聚集,并避免了细胞温度升高。
2022-06-13
营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)基因疗法!B-VEC在美国申请上市:非侵入性、局部应用、可重复给药!
B-VEC采用凝胶剂型,将COL7A1基因2个拷贝递送至DEB伤口的皮肤细胞中,制造出功能性COL7蛋白,从而在分子水平上治疗DEB,解决根本性的致病机制。
2022-06-24
软骨发育不全症新药!C型利钠肽类似物Voxzogo(伏索利肽):治疗0-5岁幼儿,疗效显著!
软骨发育不全症是人类中最常见的不成比例的身材矮小。Voxzogo是全球首个治疗软骨发育不全症的药物。
2022-06-20
儿童生长激素缺乏症(GHD)新药!诺和诺德每周一次长效生长激素产品Sogroya 3期临床成功!
每周一次注射Sogroya与每天一次注射Norditropin对GHD儿童均有效,且疗效显示出非劣效性。
2022-06-20
晚期帕金森病(PD)新药!艾伯维ABBV-951在美国申请上市:疗效显著优于口服左旋多巴/卡比多巴!
ABBV-951旨在提供同类首个24小时持续皮下递送CD/LD的治疗方法。与口服CD/LD相比,可改善晚期PD患者的运动症状波动。
2022-05-27