Stem Cells Dev：移植诱导性多能干细胞衍生性的神经元有望治疗帕金森病
在一项新的研究中，来自美国斯克里普斯研究所和英国卡迪夫大学的研究人员取得了重要发现，支持一种基于干细胞的帕金森病新疗法。这种方法被称为自体疗法（autologous therapy），它使用诱导性多能
Nature Medicine：智能手表帮助提前7年发现帕金森病
研究团队发现，相比常用的临床标志物，如来自生活方式、遗传学、血液生化学和患者报告症状的指标，使用来自运动追踪设备的数据训练的人工智能（AI）型能更好地区分临床诊断和预诊断的帕金森病。
Cell：叶克强/李丹/张振涛合作开发新型示踪剂，有望创新帕金森病诊断方法
该研究针对放射性配体的开发为α-Syn的显像和突触核蛋白病的诊断提供了一种有前景的先导化合物[18F]-F0502B，在脑显像中能够提供病理生理学和分子水平信息，可以在不同的突触核蛋白病中有成像应用，
细胞疗法重大改进！Nature：哈佛医学院最新研究或可解决帕金森病移植神经元死亡难题，为治疗神经退行性疾病提供新途径！
帕金森病是第二大流行的神经退行性疾病，影响了数以百万计的老年人。提到帕金森病，很多人第一印象便是患者会出现手部颤抖、步态不稳等运动功能障碍表现。而引起帕金森病的根本原因就是因为患者中脑多巴胺能神经元丧
EMBO Mol Med：新研究有望利用CAR-T 细胞疗法治疗TP53 基因发生突变的急性髓性白血病
急性髓性白血病（AML）是一种侵袭性血癌。它是由人在一生中获得的大量基因突变引起的。其中的一个基因——肿瘤抑制基因 TP53发挥着关键作用。
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
《JAMA·神经病学》：全球首个阿尔茨海默病基因沉默疗法让患者出现获益趋势，在25个月里多种tau蛋白水平持续下降！
刚刚结束的2023年阿尔茨海默病临床试验（CTAD）会议上，渤健公司公开了旗下AD新药BIIB080的1b期临床试验长期扩展（LTE）阶段的数据[1]
患者年出血率降低71%，辉瑞血友病基因疗法上市申请获FDA受理
近日，辉瑞公司（NYSE: PFE）宣布，FDA 已受理其用于治疗成年人 B 型血友病的基因疗法 fidanacogene elaparvovec 的生物制品许可证申请（BLA），审查的最终日期是 2
饶毅创建的华毅乐健再迎重要里程碑 |血友病AAV基因疗法完成注册临床I期首例受试者入组
2023年8月22日，中国苏州，苏州华毅乐健生物科技有限公司（以下简称“华毅乐健），一家致力于基因治疗创新药开发的生物技术公司，今日宣布其自主研发的基因治疗血友病A GS1191-0445
10万人数据分析发现，连续7天佩戴医用级智能手表捕获前驱期症状数据，或可提前7年诊断帕金森病
与单独使用生活方式（AUPRC=0.03±0.04，P=0.0025）、血液标志物（AUPRC=0.01±0.00，P=0.0041）、前驱期症状（AUPRC=0.01±0.00，P=0.0036）、