Brain：新的研究挑战了对帕金森病的传统认识
这项新的研究强调了一种名为 tau 的关键蛋白在帕金森病早期阶段的作用。他们的研究结果表明tau 蛋白聚集物可能会启动该疾病特有的神经元损伤和死亡过程。
2024-03-03
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
2024-08-06
NEJM重磅：GLP-1类药物，在临床试验中减缓帕金森病的进展
这项2期临床试验表明，在早期帕金森病患者中，相比安慰剂，Lixisenatide在治疗12个月时减缓了患者运动障碍的进展，但与胃肠道副作用有关，还需要更长时间和更大规模的临床试验来确定安全性。
2024-04-06
潜在FIC亨廷顿病基因疗法延缓疾病进展80%，公司股价大涨76%
亨廷顿氏病是一种罕见的致命性神经退行性遗传疾病，会影响运动功能，导致行为症状和认知能力下降，从而导致青壮年的身体和智力全面衰退。
2024-07-20
《JAMA·神经学》：迄今最大规模临床试验证实，分期双侧FUS-STN治疗帕金森病安全有效！
研究提供了分期双侧FUS-STN治疗帕金森病有效性和安全性的初步证据。虽然无法避免不良事件的发生，但是不良事件大多为轻度且持续时间较短。
2024-05-19
AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
Nat Commun：科学家识别出治疗人类糖尿病肾病的新型基因疗法靶点
本文研究结果为指导未来研究从而阐明人类糖尿病肾病发生的特殊肾脏信号通路和潜在治疗性靶点提供了丰富的数据资源。
2024-12-28
NEJM：新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中，这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡（treosulfan）代替白消安，这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
2024-12-19
《细胞》：帕金森病治疗重大突破！深圳先进院团队发明基因疗法，可精准高效持久治疗帕金森病
中国科学院深圳先进技术研究院路中华、戴辑、鲍进团队的最新研究成果发表于顶刊《细胞》上，为帕金森病的精准治疗提供了全新策略。
2023-11-06
Nature子刊：基因工程干细胞，更好地治疗帕金森病
我们的目标是帮助患者远离对药物治疗的依赖，这需要高纯度的多巴胺能神经元，以这项研究为基础，下一步是将我们的方法推进到临床试验中。
2023-12-11