《神经病学》：倒也没那么常见！宾大团队最新研究显示，帕金森病患者的痴呆症风险远低于预期
最新研究更新了我们对帕金森病患者痴呆症风险的看法，暗示我们有可能通过更早的介入来推迟或阻止认知功能的进一步下降。
2024-08-15
《自然·神经科学》：肾或是帕金森病的源头！武汉大学人民医院团队发现，肾脏是大脑α-Syn病理的外周来源
研究确定了肾脏是中枢神经系统α-Syn病理的外周来源，并发现了肾脏的α-Syn清除受损可能参与了α-Syn病理的发展。
2025-01-26
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
2024-08-06
SHLP2基因突变可预防帕金森病并启发新疗法
南加州大学伦纳德·戴维斯老年学学院的一项新研究表明，一种小蛋白质中先前未被识别的基因突变可对帕金森病提供显著的保护，并为探索潜在治疗方法提供新方向。
2024-01-08
Nat Commun：科学家识别出治疗人类糖尿病肾病的新型基因疗法靶点
本文研究结果为指导未来研究从而阐明人类糖尿病肾病发生的特殊肾脏信号通路和潜在治疗性靶点提供了丰富的数据资源。
2024-12-28
NEJM：新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中，这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡（treosulfan）代替白消安，这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
2024-12-19
潜在FIC亨廷顿病基因疗法延缓疾病进展80%，公司股价大涨76%
亨廷顿氏病是一种罕见的致命性神经退行性遗传疾病，会影响运动功能，导致行为症状和认知能力下降，从而导致青壮年的身体和智力全面衰退。
2024-07-20
AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
Brain：新的研究挑战了对帕金森病的传统认识
这项新的研究强调了一种名为 tau 的关键蛋白在帕金森病早期阶段的作用。他们的研究结果表明tau 蛋白聚集物可能会启动该疾病特有的神经元损伤和死亡过程。
2024-03-03
NEJM重磅：GLP-1类药物，在临床试验中减缓帕金森病的进展
这项2期临床试验表明，在早期帕金森病患者中，相比安慰剂，Lixisenatide在治疗12个月时减缓了患者运动障碍的进展，但与胃肠道副作用有关，还需要更长时间和更大规模的临床试验来确定安全性。
2024-04-06