AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
Nature：一种源自噬菌体的细胞内溶素可抑制急性移植物抗宿主病
研究团队对allo-HCT患者的肠道细菌组（intestinal bacteriome）进行了深入分析。他们旨在探究肠球菌在这一特殊患者群体中的流行情况及其影响。
2024-07-20
《NEJM》发表有助于阿尔茨海默病早诊早治的生物标志物
这项研究涵盖了AD发展的整个过程，并提供了来自真实世界观察的结果，阐明了生物标志物的时间演变规律，改变了沿用FAD外周标志物出现时间来套用SAD的现状，为抗AD新药临床试验设计带来了新的理念。
2024-07-16
艾滋病治疗重大进展！Science：实验性单次注射疗法展现惊人潜力，能够在长达30周内显著压制非人灵长类动物体内的SHIV水平
研究人员通过数学模型预测，单次TIP注射可能将病毒水平永久降至世界卫生组织规定的HIV传播阈值以下，意味着单次TIP注射可能阻止HIV感染者向他人传播病毒。
2024-08-19
Nature子刊：浙江大学钱鹏旭团队揭示造血干细胞可用于骨髓靶向白血病药物递送
【导读】白血病是一种源自骨髓的血液恶性肿瘤，为白血病的发生、发展和复发，提供了必要的信号。然而，如何特异性地将药物输送到骨髓，仍是一个难题。团队通过向造血干细胞和祖细胞 （HSPC） 膜注入脂质体（H
2024-07-24
Genome Biol：靶向作用白血病生存路线 科学家开发出一种能有效克服白血病复发的新方法
本文研究为阐明基因调节程序和细胞周期及细胞命运调节之间的紧密关联提供了新的见解，并为WEE1抑制剂与低毒性前BCR信号或代谢抑制剂的顺序使用提供了一定的理论依据。
2024-06-17
Cell Rep Med：二甲双胍通过靶向PLK1信号通路与吉特替尼协同治疗flt3突变白血病
在过去的十年里，像靶向治疗和免疫治疗这样的先进疗法已经大大改善了患者的预后，然而，增加的费用成为医疗保健系统和患者的巨大经济负担，即使在美利坚合众国(US)等发达国家也是如此。
2024-08-26
Science Advances ：粪产碱菌能纠正异常基质金属蛋白酶表达并促进糖尿病伤口的上皮再生
本研究发现粪产碱菌能够通过调节基质金属蛋白酶表达来促进角质形成细胞的再上皮化，从而加速早期皮肤修复和伤口愈合，为开发基于微生物群的伤口干预措施提供了基础。
2024-07-26