SHLP2基因突变可预防帕金森病并启发新疗法
南加州大学伦纳德·戴维斯老年学学院的一项新研究表明，一种小蛋白质中先前未被识别的基因突变可对帕金森病提供显著的保护，并为探索潜在治疗方法提供新方向。
2024-01-08
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
Nature子刊最新发文，应用人脑类器官揭示衰老与帕金森病之间的关键联系
近日，来自美国纽约干细胞研究所的研究人员通过构建人脑类器官，揭示了星形胶质细胞在衰老和帕金森病（PD）中的致病作用以及潜在的治疗策略。
2024-01-24
巴氏综合征的潜在新靶点和候选药物
在发表于《自然代谢》的一篇论文中，匹兹堡大学的研究人员详细介绍了一个潜在的新靶点和一种小分子候选药物，可以用于治疗巴氏综合征。这是一种罕见的、危及生命且目前无法治愈的遗传性疾病，具有毁灭性的后果。
2023-12-01
Pharmaceuticals：常见的HIV逆转录酶抑制剂药物可能有助降低HIV感染者的阿尔茨海默病发病率
本研究了随着年龄增长而服用逆转录酶抑制剂和其他抗逆转录病毒联合疗法的 HIV 阳性患者，并提出了一个问题：他们中有多少人患上AD？
2024-04-26
科学：溯源古代禽类DNA，还原马立克氏病的毒性增强演变
该研究的首席考古学家、埃克塞特大学的Naomi Sykes教授表示：“这项研究强调了考古和博物馆收藏并保存生物材料的深远意义，现在的我们往往无法预见它们的研究如何在未来发挥具有变革性的应用。”
2023-12-21
利用RIBOTAC技术靶向不可成药蛋白的mRNA，童玉铨等开发帕金森病治疗新手段
这些研究表明，通过使用小分子结合剂和RIBOTAC技术来靶向编码mRNA，可以极大地扩展蛋白质组的药物可及性。
2024-01-12
Nature子刊：基因工程干细胞，更好地治疗帕金森病
我们的目标是帮助患者远离对药物治疗的依赖，这需要高纯度的多巴胺能神经元，以这项研究为基础，下一步是将我们的方法推进到临床试验中。
2023-12-11
Gut：流行的糖尿病药物或能帮助降低机体患严重肝脏疾病的风险
本文研究结果表明，对于长期坚持治疗的慢性肝病和2型糖尿病患者而言，GLP1激动剂或许会降低其出现主要肝脏不良后果的风险。
2024-02-08