杜氏肌营养不良症药物！Exondys 51在3项临床试验中均显著延缓患者呼吸功能下降
2019年07月12日/生物谷BIOON/--Sarepta Therapeutics公司药物Exondys 51（eteplirsen）于2016年9月底获得美国FDA加速批准，成为首个治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物。作为加速批准的一部分，Sarepta公司需要开展一项为期2年的随机对照研究，以验证药物的疗效。近日，Sarepta公司与哈佛医学院、费城儿童医院、美国国立儿童医院、Paul
心脏病药物可以显著提高患有侵袭性脑瘤的儿童的存活率
2019年7月18日讯 /生物谷BIOON /——诺丁汉大学的研究人员发现，使用一种心脏药物可以显着提高室管膜瘤(一种脑肿瘤)患儿的存活率。该研究结果发表在《Scientific Reports》上，由该大学医学和生命科学学院的专家牵头。研究表明，与一种通常用于治疗心肌肥厚的药物联合治疗，可以克服化疗耐药性，提高三分之一以上室管膜瘤患者的存活率。图片来源：http://cn.bing.com室管膜
A型血友病新药！罗氏公布Hemlibra广泛临床项目数据，显示持久疗效、安全及生活质量获益
2019年07月10日/生物谷BIOON/--瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会（ISTH2019）上公布了血友病新药Hemlibra（emicizumab）多项关键研究的新数据。此次会上，罗氏总共呈现来自其血友病项目的21份摘要，包括5份口头报告。来自4项关键性HAVEN临床研究的数据，证实了Hemlibra在体内存在或不存在因子VI
帕金森病新药！第三代强效COMT抑制剂Ongentys(opicapone)在美国申请上市，复星医药$1800万引入国内开发
2019年07月12日/生物谷BIOON/--Neurocrine Biosciences近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理opicapone的新药申请（NDA），这是一种新型、每日一次、口服选择性儿茶酚-O-甲基转移酶（COMT）抑制剂，作为左旋多巴/卡比多巴的一种辅助疗法，用于正在经历运动波动（OFF事件）的帕金森病患者。FDA已指定该NDA的处方药用户收费法（PDUFA）目标日期
Hypertension：高血压药物有望治疗阿尔兹海默病
2019年7月7日 讯 /生物谷BIOON/ --在寻找减缓阿尔兹海默病进展的新型疗法时，来自拉德堡德大学医学中心的研究人员通过研究发现，血压药物尼伐地平能够增加阿尔兹海默病患者大脑记忆和学习中心的血流量，同时还不会影响患者大脑其它部分的功能，相关研究刊登在国际杂志Hypertension上。这些研究结果表明，阿尔兹海默病患者大脑血流量的下降或在某些区域能够被逆转，然而，重要的一个问题是是否研究者
研究发现双相情感障碍或与帕金森病有关
根据5月22日发表在美国神经病学学会期刊Neurology上的一项研究，患有双相情感障碍的人日后可能更易患上帕金森症。该研究通讯作者、中国台湾台北荣民总医院医学博士Mu-Hong Chen说：“过去的研究已经显示出抑郁症与帕金森病之间的关系，但是很少有研究关注双相情感障碍和帕金森病之间是否存在联系。”在这项研究中，研究人员检索了台湾地区健康数据库中2001年至2009年间被
控制CAR-T细胞疗法的开关竟然是一种白血病药物
CAR-T细胞疗法被誉为治疗某些血液肿瘤的突破口，它能够将患者自身免疫细胞转化为抗癌武器。但是，如何更好地管控CAR-T细胞相关最常见的急性副作用细胞因子释放综合征，仍然是继续解决的一个难题。日前，德国的一个研究小组在百时美施贵宝白血病药物Sprycel中找到了可能的解决方案。维尔茨堡大学医院的科学家表示，Sprycel可以迅速起效，暂时停止小鼠CAR-T细胞的活动，使动物免于可能致命
A型血友病新药！拜耳聚乙二醇化长效药物Jivi预防性治疗≥5年具有长期疗效和安全性
2019年07月12日/生物谷BIOON/--德国制药巨头拜耳（Bayer）近日在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会（ISTH2019）上公布了长效药物Jivi（BAY94-9027）治疗A型血友病III期PROTECT VIII扩展研究的新数据。PROTECT VIII研究评估了Jivi用于A型血友病患者预防性治疗、按需治疗以及围手术期管理的疗效和安全性。之前公布的结果
这些特殊病人能让我们提前发现帕金森病
帕金森病是一种很常见的神经退行性疾病，在60岁以上人群的发病率约为1/100。随着病情进展，患者会出现运动症状，包括手、头等静止时不自主震颤，动作迟缓，肌肉僵直，甚至姿势不稳等。而早在这些症状表现出来前，患者的大脑已经在发生改变。如何早期筛查以便早期干预，是治疗帕金森病面临的一个巨大挑战。刊登在医学期刊《柳叶刀》子刊The Lancet Neurology的一项新研究在患者大脑中找到一
罕见病RNAi疗法！变革性药物givosiran治疗急性肝卟啉症(AHP)在欧盟提交上市申请
2019年07月02日/生物谷BIOON/--Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获美国和欧盟批准，用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准，使Onpattro成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。近日，Alnylam公司宣布，已向欧