罕见病基因疗法！Moderna公司丙酸血症药物mRNA-3927获美国FDA授予快速通道资格
2019年10月24日讯 /生物谷BIOON/ --Moderna是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发信使RNA（mRNA）疗法和疫苗，为患者创造新一代变革性药物。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予mRNA-3927快速通道资格（FTD），这是一款在研mRNA疗法，开发用于丙酸血症（propionic acidemia，PA）的治疗。此外，mRNA-3927还被FDA授予孤
科学家开发出能有效清除白血病干细胞的新型抗体药物
2019年10月22日 讯 /生物谷BIOON/ --2001年，药物伊马替尼的问题彻底改变了慢性粒细胞白血病（CML，chronic myelogenous leukemia）的治疗，超过80%的患者都接受了这种药物进行治疗，而且病情完全得到了缓解；然而在大部分CML患者中，癌变的干细胞在癌症进入缓解期后仍能在机体内存活数年，如果停止伊马替尼或其它药物的治疗，在某些情况下，白血病干细胞仍然会导致
Commun Biol：潜在药物可治疗心脏病
2019年10月6日 讯 /生物谷BIOON/ --心脏病是全球范围内主要的死亡原因，会触发炎症反应，导致心脏形成疤痕。随着时间的流逝，这种损害最终会导致无法治愈的心力衰竭。对此，来自圭尔夫大学的开创性研究可能有助于开发治疗心脏病和预防心力衰竭的潜在药物（目前尚无治愈方法）：生物医学科学系的Tami Martino教授和博士生Cristine Reitz发现了控制心脏病发作后控制人体修复反应的新型
Genome Med：人工智能助力克罗恩氏病的治疗
2019年10月1日 讯 /生物谷BIOON/ --在最近的研究中，科学家开发了一种计算方法，可以帮助增进对克罗恩病（Crohn Disease，一种引起消化道炎症的疾病）的理解和治疗。 由罗格斯（Rutgers）领导的这项研究发表在《Genome Medicine》杂志上。该研究利用人工智能检查了111人中克罗恩氏病的遗传特征。该方法揭示了以前未发现的与疾病相关的基因，并准确预测了其他
IJC：糖尿病药物二甲双胍或能有效治疗特定类型的乳腺癌
2019年10月9日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志International Journal of Cancer上的研究报告中，来自路易斯安那州立大学的科学家们通过研究发现，一种常用于治疗2型糖尿病的药物—二甲双胍或能有效治疗缺少Nischarin蛋白的癌症。图片来源：LSU Health研究者Alahari博士表示，蛋白Nischarin参与了多种机体生物学过程，其能扮
Movement Disorder: 新研究确定与帕金森病发生有关的遗传标志
2019年9月27日 讯 /生物谷BIOON/ --巴塞罗那大学（UBNeuro）神经科学研究所等机构的研究人员最近确定了一组与帕金森氏病起点有关的遗传变异，相关结果发表在《Movement Disorders》杂志上，这将能够划定对新治疗靶标的研究范围，并可能对疾病的诊断产生影响。 这项研究由Maria JosepMartí教授等人领导完成，UBNeuro研究员NúriaMartín-
首个罕见血管炎药物！罗氏美罗华(Rituxan)获美国FDA批准首个儿科适应症，治疗2种血管炎！
2019年09月29日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）旗下基因泰克近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Rituxan（美罗华，通用名：rituximab，利妥昔单抗），与糖皮质激素（GCC）联合使用，用于2岁及以上儿童，治疗伴肉芽肿性多血管炎（GPA）和显微镜下多血管炎（MPA）。值得一提的是，Rituxan是首个也是唯一一个获FDA批准治疗2岁及以上儿科患者
JCI Insight：糖尿病药物如何引发心衰毒性？
2019年9月26日 讯 /生物谷BIOON/ --现在，在JCI Insight杂志上发表的一项新研究中，坦普尔大学Lewis Katz医学院（LKSOM）的科学家首次表明，双重PPARα/γ糖尿病药物对线粒体功能具有深远的毒性作用。 Konstantinos Drosatos博士解释说：“我们发现一种激动剂tesaglitazar对PPARα和PPARγ受体的激活抑制了线粒体中关键蛋
Blood：新研究揭示唐氏综合征患儿具有更高的急性淋巴白血病的患病风险
2019年9月25日 讯 /生物谷BIOON/ --急性淋巴细胞白血病（ALL）是儿童中最常见的癌症。此外，对于患有21三体综合征（唐氏综合症）的儿童来讲，他们患ALL的几率比没有唐氏综合症的儿童高10到20倍。对此，来自贝勒医学院的Karen R. Rabin博士和Philip J. Lupo博士一直在研究合一差异背后的原因。Rabin说：“尽管这种现象自1950年代就已被人们认识，但我们不知道
首个狼疮性肾炎药物！罗氏Gazyva(奥妥珠单抗)获美国FDA授予突破性药物资格！
2019年09月19日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予Gazyva（obinutuzumab，奥比妥珠单抗）治疗狼疮性肾炎（lupus nephritis）成人患者的突破性药物资格（BTD）。狼疮性肾炎是由肾脏炎症引起的系统性红斑狼疮的一种潜在的危及生命的表现，与晚期肾脏疾病或死亡的高风险相关。目前，还没有获美国FDA批准治